Drei Orphan Drugs zur Zulassung empfohlen

Das neue Medikament soll bei Patienten ab einem Alter von zwölf Monaten angewendet werden, die zunächst auf eine Chemotherapie angesprochen und sich anschließend einer myeloablativen Therapie sowie einer Stammzelltransplantation unterzogen haben. Dinutuximab beta bindet wie Dinutuximab (Unituxin^®), das bereits Ende 2016 in derselben Indikation auf den Markt kam, spezifisch an das Gangliosid GD2. Letzteres wird auf der Oberfläche von Neuroblastom-Zellen überexprimiert. Dadurch ruft der Antikörper eine zelltoxische Reaktion hervor, die vom Immunsystem vermittelt wird. Das Präparat soll als Konzen­trat zur Herstellung einer Infusionslösung auf den Markt kommen.

Ebenfalls ein positives Votum erhielt das langwirkende Hämophilie-B-Arzneimittel Refixia. Wirkstoff ist Nonacog beta pegol, ein glykopegylierter rekombinanter Faktor IX. Das Präparat soll künftig in mehreren Dosierungen als Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung erhältlich sein.

Elmiron-Kapseln sollen zukünftig bei interstitieller Zystitis eingesetzt werden können. Bei der Erkrankung handelt es sich um ein mit häufigem Wasserlassen in kleinen Mengen (Pollak­isurie) und Harndrang einher­gehendes Schmerzsyndrom, an dem insbesondere Frauen erkranken. Der aktive Wirkstoff Pentosan Polysulfat Natrium ist eine heparinähnliche hydrophile Substanz und wird zum Wiederaufbau der Glukosamin­glykanschicht der Harnblase eingesetzt. Elmiron soll als 100-mg-Kapsel in den Handel kommen. /