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Suramin: Altes Mittel mit Potenzial bei Autismus

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In einer kleinen randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie mit zehn autistischen Jungen verhalf ein rund hundert Jahre altes Arzneimittel den Kindern zu einer deutlichen Besserung der Symptome. Das berichten Forscher der San Diego School of Medicine jetzt im Fachjournal «Annals of Clinical and Translational Neurology». Fünf der Kinder im Alter von 5 bis 14 Jahren erhielten einmalig eine Infusion mit Suramin in niedriger Dosierung. Die Substanz wurde erstmals 1916 bei Bayer synthetisiert und als Germanin vermarktet. Der Wirkstoff wirkt gegen verschiedene Trypanosomen und gilt immer noch als einer der wichtigsten Arzneistoffe gegen die Afrikanische Schlafkrankheit.

Bei den mit Suramin behandelten Kindern verbesserten sich Sprache, Spiel- und Sozialverhalten, eingeschränkte oder wiederholte Verhaltensweisen sowie Bewältigungsstrategien in den sechs Wochen nach der Infusion merklich, im Gegensatz zur Placebogruppe. Ein Sechsjähriger und ein 14-Jähriger hätten etwa eine Woche nach der Arzneimittelgabe die ersten Sätze ihres Lebens gesprochen, berichten die Studienautoren. Die Kinder sprachen zudem besser auf die reguläre Sprach- und Verhaltenstherapie an.  Die positiven Effekte der einmaligen Behandlung ließen jedoch innerhalb von Wochen wieder nach.  

Die Forscher um den Pädiater und Pathologen Professor Dr. Robert K. Naviaux warnen eindringlich davor, das Mittel nun ohne weitere Studien an Kindern anzuwenden. Der Effekt muss sich erst noch in größeren, multizentrischen Studien reproduzieren lassen, die Dosis und das Dosisintervall genauer bestimmt werden, und vor allem müssen die Nebenwirkungen näher untersucht werden. Denn das Analogon des Azofarbstoffs Trypanblau ist hochgradig zytotoxisch bei geringer therapeutischer Breite. Zu den unerwünschten Wirkungen zählen Fieber, Übelkeit, Juckreiz, Durchfall, Nephrotoxizität, exfoliative Dermatitis und periphere Polyneuropathie. Bei der einmaligen, niedrigen Dosis Suramin, die die Kinder in der neuen Studie erhielten, traten aber außer vorübergehenden Hautausschlägen keine Nebenwirkungen auf.

Suramin hemmt die Signalfunktion von ATP in den Mitochondrien, das die Zellen als Warnsignal bei Stress ausschütten. Naviaux vermutet, dass eine überschießende Reaktion auf potenzielle Gefahren, die sogenannte Cell Danger Response, zwar kein auslösender, aber ein verstärkender Grund für Autismus und andere Erkrankungen sein könnte. Suramin signalisiere der Zelle, dass die Gefahr vorüber sei und sie sich wieder verstärkt normalen Prozessen wie neuronaler Entwicklung, Wachstum und Heilung widmen kann, erklärt Naviaux in einer Pressemitteilung seiner Universität. Die Ergebnisse dieser ersten Studie mit Autismus-Patienten sowie vorangegangene Experimente mit Mäusen bestätigten diese Hypothese. Naviaux bedauerte, dass seinem Team kein Geld für eine größere Studie zur Verfügung stand. Er hofft nun, dass größere und länger dauernde Studien zu Suramin und Autismus durchgeführt werden oder andere neue antipurinerge Substanzen mit besserem Wirk- und Sicherheitsprofil entwickelt werden. (dh)

DOI: 10.1002/acn3.424

 

30.05.2017 l PZ

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