 |  | Sven Siebenand |
 |
07.02.2020 08:00 Uhr |
Wie der vfa mitteilt, nimmt bei den Forschungstätigkeiten auch die Gentherapie einen immer größeren Raum ein. Bislang sind erst wenige Gentherapien hierzulande zugelassen. Bis 2023 könnten laut vfa 15 weitere auf der Basis von acht neuen und zwei schon zugelassenen Wirkstoffen hinzukommen. Acht davon sind T-Zell-Therapien, bei denen T-Zellen außerhalb des Körpers ein zusätzliches Gen erhalten. Das befähigt sie, nach der Reinfusion in den Körper des Patienten Krebszellen zu erkennen und zu bekämpfen. Hierzu zählen unter anderem auch die CAR-T-Zell-Therapeutika, von denen mit Tisagenlecleucel (Kyrmiah®) und Axicabtagen-Ciloleucel (Yescarta®) bereits zwei im Handel sind. Bei zwei anderen Gentherapien wird eine therapeutische Impfung mit synthetischer messenger-RNA (mRNA) durchgeführt. Sie soll das Immunsystem von Patienten mit Melanom oder nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom trainieren, die Tumorzellen zu erkennen.
Zunehmend entwickeln Pharmaunternehmen Gentherapeutika. Erstmals wurde eine solche Therapie vor einigen Jahren zugelassen. / Foto: Fotolia/Gernot Krautberger
Weitere Gentherapien sollen bei verschiedenen Erbkrankheiten eine Heilung oder Besserung erzielen, etwa bei der Gerinnungsstörung Hämophilie B (Fidanacogen-Elaparvovec) sowie bei den Augenerkrankungen Choroideremie und juvenile Makuladegeneration. Auch Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) gehört in die Kategorie Gentherapeutika. Das bei spinaler Muskelatrophie indizierte Präparat wird derzeit wegen seines Preises und der Verlosung durch den Hersteller Novartis im Rahmen eines Härtefallprogramms in den Medien heiß diskutiert.
