 |  | Paulina Kamm |
 |
23.02.2026 14:34 Uhr |
Allen Arzneimitteleinführungen geht eine Nutzenbewertung voraus – auf nationaler und europäischer Ebene. Professorin Claudia Baldus aus Kiel verschafft beim Deutschen Krebskongress einen Überblick. / © PZ / Paulina Kamm
Innerhalb der Europäischen Union leben rund 30 Millionen Menschen mit einer von 8000 seltenen Erkrankungen, so Minna Voigtländer vom Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf. Die Prävalenz, um als seltene Erkrankung eingestuft zu werden, muss bei unter fünf von 10.000 Personen liegen. So selten sie auch sind, sie müssen behandelt werden – mit sogenannten »Orphan Drugs«.
Im Jahr 2000 wurde ein EU-Verordnung erlassen, um dem Dilemma zwischen hohen Forschungs- und Produktionskosten für die Pharmaindustrie mit vergleichsweise niedrigem Absatzmarkt und dem Leid der Betroffenen zu begegnen. Durch Vergünstigungen bei Forschung und Produktion wolle man die Pharmafirmen bewegen, dennoch an der Entwicklung von »Orphan Drugs« zu arbeiten, so Voigtländer. Demnach gewährt man für das Produkt eine Marktexklusivität für die folgenden zehn Jahre, unter der Bedingung, dass es seinen »Orphan-Drug«-Status behält.
Um als »Orphan Drug« eingestuft zu werden, muss dies vom pharmazeutischen Hersteller beim zuständigen Kommitee der European Medicine Agency (EMA) beantragt werden. Medikamente sind laut Voigtländer »Orphan Drugs«, wenn die grundlegende zu behandelnde Erkrankung per Definition ein schwere Erkrankung ist, oder mit einer chronischen Invalidität einhergeht. Selbstredend ist eine weitere Bedingung, dass keine alternative, zielführende Therapieform vorliegt, oder zumindest muss ein »deutlicher Benefit« zu erwarten sein, so Voigtländer.
Sollte die Jahresumsatzgrenze zur Zeit der Antragstellung um den »Orphan-Drug«-Status bereits überschritten sein, kann der Status laut Voigtländer nicht gewährt werden. Dies gelte dann auch für nachfolgende Anträge. »Oder wird haben es mit Erkrankungen zu tun, die selten sind, innerhalb einer nicht seltenen Erkrankung. Hier ist das Paradebeispiel das Lungenkarzinom«, so Voigtländer.
Lungenkrebs sei weder bei Frauen noch bei Männern eine seltene Diagnose, allerdings habe das Krankheitsbild zahlreiche »seltene, biologisch klar abgrenzbare, therapierelevante Subentitäten«, so Voigtländer. »Wir haben hier zahlreiche Treibermutationen, die wir bei weniger als fünf Prozent aller Patientinnen und Patienten aufzeigen können«, erklärt die Expertin.
