Somapacitan bei Mangel an Wachstumshormon

Die Ergebnisse der für die pädiatrische Anwendung zulassungsrelevanten Phase-III-Studie REAL4 zeigten die mit einmal täglichem Wachstumshormon vergleichbare Wirksamkeit von Somapacitan. An der 52-wöchigen, randomisierten und offenen Parallelgruppenstudie nahmen 200 präpubertäre, therapienaive Kinder mit GHD teil. 132 Kinder erhielten einmal wöchentlich subkutan 0,16 mg/kg Somapacitan. In der Kontrollgruppe erhielten 68 Kinder einmal täglich eine subkutane Injektion von 0,034 mg/kg Somatropin. Die Ergebnisse zeigten eine annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit von 11,2 cm/Jahr unter Somapacitan versus 11,7 cm/Jahr unter Somatropin. Damit wurde der primäre Endpunkt für die Nicht-Unterlegenheit nach Ablauf der 52 Wochen erreicht.

Ebenfalls positiv waren die Ergebnisse der 34-wöchigen REAL1-Studie, an der insgesamt 300 Erwachsene mit AGHD teilnahmen. Diese wurden entweder einmal wöchentlich mit Somapacitan (n=120), täglich mit Somatropin (n=119) oder täglich mit Placebo (n=61) behandelt. Primärer Endpunkt war die Änderung des Stammfettanteils gegenüber dem Ausgangswert nach 34 Wochen. Während er unter Placebo um 0,47 Prozent zunahm, sank er unter Somapacitan um 1,06 Prozent und unter Somatropin um 2,23 Prozent. Damit konnte der Neuling auch in dieser Indikation die statistische Nicht-Unterlegenheit gegenüber Somatropin unter Beweis stellen. Das gilt auch für den sekundären Endpunkt »Änderung des viszeralen Fettgewebes gegenüber dem Ausgangspunkt nach 34 Wochen«: Dieses stieg unter Placebo um 3 cm² an, sank unter Somapacitan um 10 cm² und unter Somatropin um 9 cm².

Kontraindiziert ist Somapacitan, wenn Hinweise auf eine Tumoraktivität bestehen. Auch darf es nicht zur Förderung des Längenwachstums bei Kindern mit geschlossener Epiphysenfuge angewendet werden. Zudem ist der Wirkstoff tabu bei Patienten mit akuten schwerwiegenden Erkrankungen, die unter Komplikationen nach Operationen am offenen Herzen, Operationen der Bauchhöhle, Polytrauma, akuter respiratorischer Insuffizienz oder ähnlichen Bedingungen leiden.

Sehr häufige Nebenwirkung der Therapie sind Kopfschmerzen. Häufig treten unter anderem Reaktionen an der Injektionsstelle, Arthralgie, periphere Ödeme und bei Kindern mit GHD Schmerzen der Extremitäten auf.