Sichere Stammzelltherapie bei Parkinson möglich

Ebenfalls in der aktuellen Ausgabe von »Nature« berichten Forschende um Dr. Viviane Tabar vom Memorial Sloan Kettering Cancer Center in New York über die Ergebnisse einer offenen Phase-I-Studie (NCT04802733), in der zwölf Parkinson-Patienten mit Bemdaneprocel behandelt wurden. Bemdaneprocel enthält kryokonservierte, serienmäßig hergestellte dopaminerge Neuronen-Vorläuferzellen, die aus menschlichen embryonalen Stammzellen (hES-Zellen) gewonnen werden.

Die in zwei Dosisgruppen (0,9 Millionen und 2,7 Millionen Zellen) bilateral in eine bestimmte Hirnregion (Putamen) transplantierten Zellen sollen den krankheitsbedingten Verlust dopaminerger Neurone ausgleichen. Alle Probanden erhielten eine zwölfmonatige Immunsuppression.

Über 18 Monate zeigte sich ein günstiges Sicherheitsprofil. Es traten keine Tumoren, keine immunvermittelten Komplikationen und keine transplantatinduzierten Dyskinesien auf, vermutlich auch weil bei der Herstellung von Bemdaneprocel ebenfalls darauf geachtet wird, dass keine serotonergen Verunreinigungen vorhanden sind.

In der hoch dosierten Kohorte verbesserte sich der MDS-UPDRS-III-Score im Off-Zustand im Mittel um 23 Punkte, was als klinisch relevante Verbesserung gewertet wird. Die guten On-Zeiten nahmen im Mittel um 2,7 Stunden zu. Explorative Endpunkte wie Off-Zeiten, Lebensqualität (PDQ-39) und motorische Scores im On-Zustand zeigten ebenfalls günstige Trends – jedoch ohne statistische Tests aufgrund der kleinen Stichprobe.

Auch diese Phase-I-Studie liefert erste Hinweise auf die Sicherheit, technische Machbarkeit und mögliche Wirksamkeit von dopaminergen Vorläuferzellen zur Zelltherapie bei Parkinson. Die vielversprechenden Ergebnisse, insbesondere bei der höheren Zellzahl, rechtfertigen weiterführende randomisierte Studien zur Überprüfung der klinischen Wirksamkeit. Der Hersteller Bluerock Therapeutics, eine Tochter der Firma Bayer, hat entsprechende Untersuchungen bereits angekündigt. 

»Beide Studien zeigen, dass die Implantation von hES- oder iPS-Zellen über eine Beobachtungszeit von ein bis zwei Jahren sicher und verträglich zu sein scheint«, bestätigt Professor Dr. Paul Lingor vom Klinikum rechts der Isar der TU München, der nicht an den Studien beteiligt war. Allerdings erlaubten diese kleinen Studien keine definitiven Aussagen über die Wirksamkeit, schränkt der Experte ein. Er betont zudem, dass eine Heilung der Parkinson-Erkrankung durch solche Therapien nicht gegeben sei. Die Behandlungen könnten aber signifikant dazu beitragen, für Patienten länger eine gute Lebensqualität zu erhalten.

Professor Dr. Thomas Gasser vom Universitätsklinikum Tübingen merkt kritisch an, dass die Therapien überwiegend die motorischen Symptome zu verbessern scheinen. Für diese gebe es aber bereits eine Reihe anderer therapeutischer Optionen, etwa die tiefe Hirnstimulation oder eine Pumpentherapie. Ob kognitive oder andere nicht motorische Probleme, die im späteren Stadium der Parkinson-Krankheit die Lebensqualität in erster Linie definieren, durch einen Zellersatz ebenfalls positiv beeinflusst werden können, sei nach seiner Meinung unklar.