Pharmaindustrie peilt mehr als 40 Neueinführungen an

Wie immer sind auch viele neue Krebswirkstoffe in der Pipeline. Sie machen rund ein Drittel der potenziellen Neueinführungen aus, darunter gleich sechs Präparate für Patienten mit  nicht kleinzelligem Lungenkarzinom (NSCL), der häufigste Form von Lungenkrebs. »Welches für wen in Betracht kommt, hängt in den meisten Fällen von den Mutationen ab, die die Krebszellen aufweisen«, so der vfa. Gleiches gelte für die meisten neuen Medikamente gegen andere Krebsarten.

Vom Wirkprinzip her gehören die Krebsmedikamente, die 2025 herauskommen könnten, zu verschiedenen Klassen, informiert der vfa. Darunter sind unter anderem Kinasehemmer, Antikörper-Wirkstoff-Konjugate, Checkpoint-Inhibitoren und bispezifische Antikörper, die Krebszellen mit Immunzellen verbinden, damit diese sie zerstören.

Wie auch in den letzten Jahren sind auch Orphan Drugs gegen seltene Erkrankungen wie ererbte Gendefekte stark vertreten. Darunter nennt der vfa eine Gentherapie mit CRISPR/Cas9 für Betroffene der Sichelzell-Krankheit oder Beta-(β-)Thalassämie. Die EU-Zulassung von Exagamglogen autotemcel, kurz Exa-cel (Casgevy®), erfolgte bereits im Februar 2024.

Laut vfa könnten auch gegen die Blutgerinnungsstörung Hämophilie B, die Muskelschwund-Erkrankung Duchenne-Muskeldystrophie, die Hautkrankheit Epidermylosis bullosa dystrophica und die sehr seltene Fanconi-Anämie erstmals Gentherapien verfügbar werden.

Des weiteren seien andere Therapieformen für Menschen mit Hämophilie A oder B, mit Duchenne-Muskeldystrophie oder Stoffwechselkrankheiten wie Phenylketonurie und Niemann-Pick-Krankheit in Sicht. Hier müsse die Anwendung lebenslang wiederholt werden, während eine Gentherapie voraussichtlich ein einmaliger Eingriff sein wird.