 |  | Theo Dingermann |
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30.09.2021 09:00 Uhr |
Freiräume für eine Verschlankung der Förderinstrumente für seltene Erkrankungen gibt es daher nach übereinstimmender Überzeugung unter den Experten nicht. Trotz der großen Fortschritte müssen 30 Prozent der Betroffenen nach wie vor mehr als fünf Jahre auf eine Diagnose warten. 40 Prozent der Fälle werden initial fehldiagnostiziert und mehr als 80 Prozent der Diagnosen erhalten die Patienten erst in einem Alter von über 18 Jahren, obwohl 80 Prozent der Erkrankungen genetisch determiniert sind.
Dabei profitieren heute die Spezialisten auf dem Gebiet bildgebender und molekulardiagnostischer Verfahren, von einer immer besseren Anbindung an IT-Strukturen und auch von der gesundheitspolitischen Unterstützung, wie Medizinprofessor Jürgen Schäfer, der Leiter des Zentrums für unerkannte & seltene Erkrankungen des Universitätsklinikums Marburg, ausführte. Allerdings beklagte er auf der anderen Seite die Probleme, die Fallpauschalen und das DRG-System verursachen, und die aus der enormen Arbeitsverdichtung und der wachsenden Spezialisierung der Fächer resultieren.
Besonders angewiesen auf Erfolge durch Forschung und Therapie sind Kinder, wie der Pädiatrieprofessor Christoph Klein, der Direktor des Dr. von Haunerschen Kinderspitals in München, ausführte. Dabei können sich seiner Ansicht nach die Patientinnen und Patienten in Deutschland glücklich schätzen, dass praktisch alle zugelassenen Orphan Drugs tatsächlich auch zugänglich sind. Dies sei in anderen Ländern ganz anders, wie mehrere Experten bestätigten.
Mit welchen Problemen vor allem Eltern von Kindern mit seltenen Erkrankungen konfrontiert sind, erläuterte Joachim Sproß, der Bundesgeschäftsführer der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke. Oft müssen diese extrem schnell eine Entscheidung über Maßnahmen treffen, die sie meist gar nicht in allen Details bewerten können. Kritik übte Sproß an den Medien, die die Interventionsmöglichkeiten meist sehr verkürzt und in ihrer Aussage unpräzise darstellen, wodurch Betroffene noch mehr verunsichert würden.
Die beiden Moderatoren der Runde, Sabine Sydow vom vfa bio und Manfred Schubert-Zsilavecz vom House of Pharma kündigten an, dass im Nachgang zu diesem Expertentreffen ein Bericht erstellt werden wird, der die vielen unterschiedlich Aspekte dieses Expertengesprächs zusammenfasst, auch um Entscheidungsträger im Gesundheitssystem dafür zu sensibilisieren, nicht »ohne Not« ein Erfolgsmodell mit nach wie vor großen Herausforderungen zu gefährden.
