 |  | Sven Siebenand |
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18.06.2025 07:00 Uhr |
Eplontersen wird einmal monatlich subkutan verabreicht. Empfohlen wird eine Dosierung von 45 mg. Das Arzneimittel kann von den Patienten selbst oder deren Betreuungspersonen injiziert werden; die erste Injektion sollte jedoch unter Anleitung von medizinischem Fachpersonal erfolgen. Erfolgt die Applikation durch den Patienten, wird sie in den Bauch oder Oberschenkel empfohlen. Betreuungspersonen können auch in die Rückseite des Oberarms injizieren. Eplontersen darf nicht in geprellte, empfindliche, gerötete oder verhärtete Haut, in Narben oder geschädigte Haut injiziert werden. Der Bereich um den Bauchnabel herum soll gemieden werden.
Wainzua muss im Kühlschrank bei 2 bis 8 °C gelagert werden. Der Fertigpen sollte mindestens 30 Minuten vor der Anwendung aus dem Kühlschrank entnommen werden, um vor der Injektion Raumtemperatur zu erreichen. Andere Aufwärmmethoden dürfen nicht angewendet werden.
Häufige Nebenwirkungen von Eplontersen sind Erbrechen, Erythem sowie Schmerzen und Juckreiz an der Injektionsstelle. Zu den sehr häufigen Nebenwirkungen zählt ein verminderter Vitamin-A-Spiegel. Patienten wird daher eine Supplementierung von ungefähr 2500 bis 3000 I. E. Vitamin A pro Tag empfohlen. Vor Einleitung einer Behandlung mit Eplontersen müssen Vitamin-A-Spiegel im Serum unterhalb des unteren Normwerts korrigiert und alle okulären Symptome oder Anzeichen, die auf einen Vitamin-A-Mangel hinweisen, untersucht werden.
Es ist nicht bekannt, ob eine Vitamin-A-Supplementierung ausreicht, um das Risiko für den Fetus zu verringern. Aus diesem Grund muss eine Schwangerschaft vor Einleitung der Behandlung ausgeschlossen werden und Frauen im gebärfähigen Alter müssen eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden. In der Stillzeit muss eine Entscheidung getroffen werden, ob das Stillen zu unterbrechen ist oder ob auf die Behandlung mit Wainzua verzichtet werden soll beziehungsweise die Behandlung zu unterbrechen ist.
Weder der Wirkmechanismus noch das Einsatzgebiet von Eplontersen sind neu. Dennoch kann das Antisense-Oligonukleotid (ASO) vorläufig als Schrittinnovation betrachtet werden. Gegenüber dem ebenfalls in dieser Indikation zugelassenen ASO Inotersen weist es einige Vorteile auf. So kann durch die GalNac-Kopplung ein noch besserer Organtropismus erzielt werden, die Leber also gezielter angesteuert werden. Thrombozytopenie und Glomerulonephritis, vor denen unter Inotersen gewarnt wird, spielen in der Wainzua-Fachinformation keine Rolle. Zudem verbessert die subkutane monatliche Gabe im Vergleich zur wöchentlichen unter Inotersen die Lebensqualität der Patienten.
Ein direkter Vergleich mit den anderen bei ATTR mit Polyneuropathie zugelassenen Arzneistoffen wäre wünschenswert. Ebenfalls bleibt abzuwarten, wie sich Eplontersen bei der Behandlung von ATTR mit Kardiomyopathie schlägt. In der Phase-III-Studie CARDIO-TTRansform wird dies gerade untersucht. Daten erwartet der Hersteller im kommenden Jahr, eine regulatorische Entscheidung über die potenzielle Zulassungserweiterung dann ab 2027.
Sven Siebenand, Chefredakteur
