Neuer gentherapeutischer Ansatz bei Hypercholesterolämie

Wie die Forschenden in ihrem Kongressbeitrag zeigten, deuten Daten aus dieser ersten klinischen Studie mit VERVE-101 an, dass sich die Daten aus den Tierstudien im Wesentlichen auch beim Menschen bestätigen lassen. Acht männliche und zwei weibliche Studienteilnehmer mit einem Durchschnittsalter von 54 Jahren erhielten VERVE-101 in vier Dosisgruppen von 0,1 bis 0,6 mg/kg. Der durchschnittliche LDL-Cholesterol-Wert betrug vor der Intervention 193 mg/dL (Spanne von 107 bis 373 mg/dL). Neun Teilnehmer wurden mindestens 28 Tage nachverfolgt.

Die Zwischenergebnisse der Studie von im Wesentlichen drei Teilnehmenden zeigen, dass bei zwei Patienten, die mit einer Dosis von 0,45 mg/kg behandelt wurden, die LDL-Cholesterol-Werte um 39 Prozent und 48 Prozent abnahmen. Bei einem Patienten, der mit einer Dosis von 0,6 mg/kg behandelt wurde, reduzierte sich der LDL-Cholesterol-Wert um 55 Prozent. Auch nahmen die PCSK9-Proteinspiegel im Blut bei den drei Studienteilnehmenden ab – um 47, 59 beziehungsweise 84 Prozent. Schließlich blieb der erniedrigte LDL-Cholesterol-Spiegel bei dem Teilnehmer, der 0,6 mg/kg des Gentherapeutikums erhalten hatte, bisher über sechs Monate konstant, wobei die Nachbeobachtung weiter andauert.

Bislang waren die meisten unerwünschten Ereignisse, die im Rahmen der Studie auftraten, leicht und standen nicht im Zusammenhang mit der Behandlung. Schwerwiegende unerwünschte kardiovaskuläre Ereignisse, insbesondere ein Herzstillstand, ein Myokardinfarkt und eine Arrhythmie, traten bei zwei Patienten auf, die an einer fortgeschrittenen koronaren Herzkrankheit litten.