Neue Enzymersatztherapie bei Morbus Fabry |
 |  | Brigitte M. Gensthaler |
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02.11.2023 07:00 Uhr |
Die häufigsten Nebenwirkungen waren infusionsbedingte Reaktionen (Nebenwirkungen innerhalb von zwei Stunden nach der Infusion, 6,3 Prozent der Patienten), gefolgt von Überempfindlichkeit und Asthenie bei jeweils 5,6 Prozent. In klinischen Studien kam es bei fünf Patienten (3,5 Prozent) zu einer schwerwiegenden Reaktion, davon viermal eine bestätigte IgE-vermittelte Überempfindlichkeitsreaktion bei der Erstinfusion.
In klinischen Studien entwickelten 17 von 111 Patienten (16 Prozent), die mit 1 mg/kg Elfabrio alle zwei Wochen behandelt wurden, behandlungsinduzierte Anti-Drug-Antikörper (ADA). Bei diesen Patienten kann das Risiko für IRR erhöht sein und schwere IRR treten mit größerer Wahrscheinlichkeit bei ADA-positiven Patienten auf.
Das Medikament ist im Kühlschrank zu lagern (2 bis 8 °C). Die zubereitete Infusionslösung sollte möglichst sofort verwendet, jedoch nicht länger als 24 Stunden im Kühlschrank oder acht Stunden bei Temperaturen unter 25 °C gelagert werden.
Seit einigen Jahren gibt es für Menschen mit Morbus Fabry glücklicherweise die Möglichkeit einer Enzymersatztherapie mit Agalsidase alfa und beta. Bei einigen kommt auch der Wirkstoff Migalastat in Betracht. Nun ist das Behandlungsspektrum um eine neue Enzymersatztherapie erweitert worden. Das ist schön, bringt aber keinen weiteren therapeutischen Fortschritt. Pegunigalsidase alfa ist damit als Analogpräparat einzustufen.
Die pegylierte rekombinante Form der menschlichen α-Galaktosidase A besitzt zwar eine lange Halbwertszeit. Elfabrio muss aber wie andere Präparate auch alle zwei Wochen verabreicht werden. Hinzu kommt, dass es momentan nur bei Erwachsenen zugelassen ist und im Gegensatz zu anderen Enzymersatztherapien nicht bei jüngeren Patienten. Last, but not least konnte in der zulassungsrelevanten Studie zwar die Nicht-Unterlegenheit gegenüber Agalsidase beta gezeigt werden, eine Überlegenheit gegenüber dem älteren Präparat jedoch nicht. Tendenziell schnitt dieses in der Studie sogar ein bisschen besser ab als der Neuling.
Sven Siebenand, Chefredakteur
