Neue Dreifachkombination zugelassen |
 |  | Sven Siebenand |
 |
08.07.2025 09:00 Uhr |
Für die Behandlung der zystischen Fibrose kamen in den vergangenen Jahren glücklicherweise einige neue Medikamente auf den Markt. Bald wird es ein weiteres geben. Alyftrek® ist ab einem Alter von sechs Jahren zugelassen und soll ab 1. August im ABDA-Artikelstamm gelistet sein. / © Adobe Stock/Photographee.eu
Zystische Fibrose (CF, Mukoviszidose) ist eine seltene, lebensverkürzende, genetisch bedingte Krankheit. Ursache sind Mutationen im CFTR-Gen. Diese führen zur Bildung dysfunktionalen CFTR-Proteins oder zu einem Mangel oder Fehlen des CFTR-Proteins an der Zelloberfläche.
Die gestörte Funktion und/oder das Fehlen des CFTR-Proteins führt zu einem unzureichenden Fluss von Salz und Wasser in und aus den Zellen in zahlreichen Organen. In den Atemwegen kann dies eine Ansammlung eines dickflüssigen, zähen Schleims, chronische Lungeninfektionen und eine fortschreitende Schädigung der Lunge verursachen, die schließlich zum Tod führen kann.
In den vergangenen Jahren kam einige neue Wirkstoffe für die CF-Behandlung auf den Markt – die sogenannten Caftore. Diese werden unterschieden in die CFTR-Potentiatoren und die CFTR-Korrektoren. Erstgenannte sollen die Kanalöffnungswahrscheinlichkeit des an der Zelloberfläche vorhandenen CFTR-Proteins erhöhen, um den Fluss von Salz und Wasser durch die Zellmembran zu verbessern. In diese Gruppe zählen Ivacaftor und auch die neue deuterierte Version: Deutivacaftor.
Die CFTR-Korrekturen, etwa Lumacaftor, Tezacaftor, Elexacaftor und das neue Vanzacaftor, wurden entwickelt, um die Menge des CFTR-Proteins an der Zelloberfläche zu erhöhen, indem sie die Verarbeitung und den Transport des CFTR-Proteins erleichtern.
In Alyftrek sind also zwei CFTR-Korrektoren mit einem CFTR-Potentiator fix kombiniert. Zugelassen ist das Präparat für die CF-Behandlung bei Patienten ab sechs Jahren, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation im CFTR-Gen aufweisen.
Wie Hersteller Vertex Pharmaceuticals informiert, war die neue Dreifachkombination in direkten klinischen Vergleichsstudien mit Kaftrio® (Ivacaftor/Tezacaftor/ Elexacaftor) in Kombination mit Kalydeco® (Ivacaftor) hinsichtlich der Lungenfunktion (ppFEV1) nicht unterlegen und demonstrierte eine überlegene Senkung des Schweißchlorids, was auf eine stärkere Wiederherstellung der CFTR-Funktion hinweise. Ab 1. August soll das neue Medikament im ABDA-Artikelstamm gelistet sein, teilte das Unternehmen auf Nachfrage der PZ mit.
