 |  | Brigitte M. Gensthaler |
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17.06.2022 17:00 Uhr |
Die aktuellen medikamentösen Therapien wirken sich nur begrenzt auf das Fortschreiten der Sichelzellkrankheit aus. »Bislang gibt es keine Medikation für die Akuttherapie, es geht vielmehr um die Vermeidung von Komplikationen«, so Alashkar.
Hydroxycarbamid (Hydroxyurea) ist ein Chemotherapeutikum, das die Konzentration von gesundem fetalen Hämoglobin erhöht und die sichelförmige Verformung und Verklumpung verhindert. Schmerzkrisen werden reduziert.
Ende 2020 kam der monoklonale Antikörper Crizanlizumab auf den Markt. Durch Blockade von Zell-Zell-Interaktionen beugt er vasosokklusiven Krisen vor und kann Schmerzkrisen signifikant reduzieren. Crizanlizumab kann mit Hydroxycarbamid kombiniert werden.
Der kürzlich zugelassene Wirkstoff Voxelotor bremst die Polymerisation von HbS, indem er dessen Affinität zu Sauerstoff erhöht. In der zulassungsrelevanten HOPE-Studie stieg der Hb-Wert bei mehr als der Hälfte der Patienten signifikant an, und es gab tendenziell weniger vasookklusive Krisen. Beide Therapeutika gelten als Sprunginnovationen.
Die allogene Knochenmarktransplantation ist bislang die einzige kurative Therapieoption. Sie wird allerdings selten angewendet.
