Keine Ausnahmen für Orphan Drugs

Die frühe Nutzenbewertung von neuen Medikamenten ist seit 2011 per Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG) geregelt. Im Zuge dessen muss ein Hersteller anhand von Studiendaten nachweisen, dass sein Präparat gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie einen Zusatznutzen für die Patientenversorgung hat. Je nach Ausmaß dieses Zusatznutzens gestaltet sich im Anschluss auch die Höhe des Erstattungspreises. Bei den Orphans hingegen kann der Hersteller seinen Preis frei bestimmen. Und die Präparate sind in der Regel extrem hochpreisig. Ein Beispiel ist etwa das Präparat Zolgensma™, ein Gentherapeutikum zur Behandlung einer seltenen Muskelkrankheit, das mit Therapiekosten von knapp 2 Millionen Euro Ende 2019 als das teuerste Medikament der Welt Schlagzeilen machte.

Auch das IQWiG betont die Rolle der Orphans als Kostentreiber in der Gesetzlichen Krankenversicherung und verweist auf den Arzneimittel-Kompass 2021 des Wissenschaftlichen Instituts der AOK (WIdO). Laut Kompass haben diese Präparate hierzulande im Jahr 2020 am Gesamtmarkt einen Versorgungsanteil nach verordneten Tagesdosen von 0,06 Prozent, aber einen Kostenanteil von 11,8 Prozent an den gesamten Arzneimittelausgaben. Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen machen nach Angaben des Verbands der forschenden Pharmaunternehmen (vfa) in den letzten zehn Jahren jeweils durchschnittlich gut ein Fünftel der jährlich neu eingeführten Medikamente aus. Derzeit sind in der EU 121 Orphan Drugs zugelassen (Stand Februar 2021). Weitere rund 2.400 Arzneimitteltherapien mit Orphan-Drug-Status sind laut vfa derzeit in der Entwicklung (Stand: November 2021).

Die Arzneimittelbranche reagiert verstört auf den Vorstoß des IQWiG. Der Bericht irritiere in »hohem Maße«, so der Bundesverband der Arzneimittelhersteller (BAH). Ein essenzieller Erfolgsfaktor für den schnellen Patientenzugang zu innovativen Therapien auf nationaler Ebene sei die Anerkennung des Zusatznutzens für Arzneimittel mit Orphan Drug Status im AMNOG-Verfahren. Unlängst seien Maßnahmen wie die anwendungsbegleitende Datenerhebung eingeführt worden, um weitere Evidenz zu generieren. Der BAH bezieht sich dabei auf Vorgaben, die 2019 mit dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) eingeführt worden sind. So kann der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) vom Hersteller anwendungsbegleitende Datenerhebungen oder Auswertungen zum Zweck der Nutzenbewertung für bestimmte Arzneimittel fordern. Kommt das Unternehmen dem nicht nach oder ergibt sich aus den Daten kein Zusatznutzen, werden Abschläge auf den Erstattungsbetrag möglich. Zudem dürfen nur solche Ärzte und Kliniken das Arzneimittel verschreiben, die auch an der Datenerhebung teilnehmen.

Die Effekte der eingeführten Maßnahmen sollten zunächst evaluiert werden, bevor weitere Änderungen angeregt werden, betont der BAH.