Kaftrio mit sehr hohem Zusatznutzen

Kaftrio enthält die Wirkstoffe Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor und wird in Kombination mit Ivacaftor (Kalydeco™) angewendet. Das Präparat kam 2020 auf den Markt und war zunächst für Patienten ab zwölf Jahren mit bestimmten Mutationen zugelassen. Nach und nach erfolgten Zulassungserweiterungen für weitere Altersgruppen und Mutationen.

Seit April 2025 darf die Kombinationstherapie Kaftrio/Kalydeco angewendet werden bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab zwei Jahren, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation, die keine F508del-Mutation und keine Gating-Mutation im CFTR-Gen aufweisen. Für diese Patienten stand zuvor keine zugelassene Behandlung zur Verfügung.

Laut G-BA zeigte Kaftrio/Kalydeco in Studien deutlich bessere Ergebnisse als bislang eingesetzte Therapien. Lungenbeschwerden werden deutlich gelindert und die Lebensqualität der Betroffenen nimmt zu. Für Erwachsene erkennt der G-BA daher einen erheblichen Zusatznutzen (höchste Kategorie), für Jugendliche einen beträchtlichen Zusatznutzen (zweithöchste Kategorie). Für Kinder zwischen zwei und fünf Jahren ließen die Studiendaten keine klare Einstufung zu.

Der G-BA weist darauf hin, dass er diese sehr gute Bewertung  nicht häufig vergibt. Ein erheblicher oder beträchtlicher Zusatznutzen als Ergebnis der frühen Nutzenbewertung sei seit dem Start der Bewertungen im Jahr 2011 nur bei circa 18 Prozent der Arzneimittel festgestellt worden.