 |  | Annette Rößler |
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19.11.2024 18:00 Uhr |
Auch Wirkstoffe, die abgelagertes TTR-Amyloid wieder abbauen, gibt es bereits. Der Referentin zufolge handelt es sich um humanisierte monoklonale Antikörper, die an das fehlgefaltete TTR binden. Dabei würden Epitope angesteuert, »die nur in der Fehlfaltung freiliegen und nicht am normal gefalteten Transthyretin«. Die Antikörper binden sowohl an den Monomeren als auch an den abgelagerten Fibrillen. »Durch die Antikörper-Bindung wird die Phagozytose induziert und es kommt zum Abbau von Amyloid-Fibrillen«, sagte Morbach.
Zu einem dieser sogenannten Depleter, NI006, seien bereits Phase-I-Daten publiziert worden (NEJM 2023, DOI: 10.1056/NEJMoa2303765) und eine Phase-III-Studie laufe. Ein weiterer Depleter, NNC6019-0001, werde derzeit in einer Phase-II-Studie getestet. Sicherheitsaspekte dürften bei diesem Therapieansatz eine große Rolle spielen, denn es stellt sich die Frage, wie gut ein Organ, aus dem größere Mengen von Amyloid-Ablagerungen entfernt wurden, danach noch funktioniert.
