Givinostat im Handel

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene neuromuskuläre Erkrankung, die durch Mutationen im Dystrophin-Gen ausgelöst wird. Sie betrifft in erster Linie Männer. Fehlt das Strukturprotein Dystrophin, bricht der Dystrophin-assoziierte Proteinkomplex zusammen. Das macht die Muskelfasern anfälliger für Schäden und erhöht die Histon-Deacetylase (HDAC)-Spiegel in den Muskelzellen, wodurch die Aktivierung wichtiger Gene blockiert wird, die für die Erhaltung und Reparatur der Muskeln benötigt werden. Infolgedessen werden die Muskelfasern ständig geschädigt, was zu chronischen Entzündungen und schlechter Regeneration führt.

Mit der Zeit sterben die Muskelzellen ab und werden durch Narben- und Fettgewebe ersetzt. Mit dem Fortschreiten der Erkrankung verschlimmert sich die Muskelschwäche, was zu Schwierigkeiten beim Gehen und schließlich zum Verlust des Gehvermögens führt. Im Laufe der Zeit werden auch die Herz- und Atemmuskulatur in Mitleidenschaft gezogen, was die Hauptursache für einen vorzeitigen Tod ist.

Zur Basistherapie in jeder Krankheitsphase zählen supportive und symptomatische Maßnahmen. Neben operativen und nicht medikamentösen Verfahren wie Physiotherapie kommen auch Medikamente zum Einsatz, insbesondere Glucocorticoide. Im vergangenen Jahr kam mit Vamorolon ein modifiziertes Corticosteroid für DMD-Patienten ab vier Jahren in Deutschland auf den Markt.

Mit Givinostat gibt es nun einen weiteren neuen Wirkstoff. Zugelassen ist er in Kombination mit einer Corticosteroid-Behandlung bei gehfähigen DMD-Patienten ab einem Alter von sechs Jahren.

Givinostat ist ein HDAC-Inhibitor. Dadurch lässt sich der Krankheitsprozess bei der DMD positiv beeinflussen: Entzündliche Reaktionen nehmen ab, Muskelfaserschäden werden reduziert, es bildet sich weniger Narbengewebe und Fetteinlagerungen sind weniger häufig.