Gentherapie am Auge rettet Kind vor Blindheit |
 |  | Theo Dingermann |
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13.02.2024 09:00 Uhr |
Als ein schwerer Lidverschluss die zentrale Hornhaut beider Augen des Kindes erreichte, entschlossen sich die Forschenden, das rechte Auge des Jungen zu operieren und anschließend B-VEC auf die Hornhaut aufzutragen. Die Therapie erfolgte nach dem Prinzip des »Compassionate Use«.
Gleich im Anschluss an die Operation wurde in das Auge ein Tropfen der unverdünnten B-VEC-Suspension (5×109 plaquebildende Einheiten pro Milliliter) geträufelt und das Auge dann mit einer Amnionmembran vernäht. In den ersten zwei Wochen nach der Operation wurde B-VEC dreimal pro Woche verabreicht, danach einmal pro Woche. Das Auge wurde gleichzeitig mit topischem Prednisolon und Moxifloxacin behandelt.
Nachdem sich das Epithel vollständig geschlossen hatte, wurde die B-VEC-Anwendungen auf eine monatliche Verabreichung reduziert. Drei Monate nach dem Eingriff war das Hornhautepithel vollständig verheilt. Nach acht Monaten hatte sich Visus auf 20/25 verbessert, was einer annähernd normalen Sehstärke sehr nahekommt.
Der 14-jährige Patient litt bereits seit Jahren an der Erbkrankheit Epidermolysis bullosa dystrophica. Die Anwendung des Gentherapeutikums, die schon seine schlimmen Hautläsionen gebessert hatte, haben Forschende nun auch erstmals am Auge angewendet und konnten ihn so vor der Erblindung bewahren (oben: vor der Gentherapie, unten: danach). / Foto: Miller School of Medicine
