Pharmazeutische Zeitung online Avoxa
whatsApp instagram facebook bluesky linkedin xign

Fallbericht
-
Gentherapie am Auge rettet Kind vor Blindheit

Eine defekte Variante des Gens für Kollagen Typ VII verursacht die seltene Erbkrankheit Epidermolysis bullosa dystrophica. Blasenbildung und Vernarbungen, unter anderem auf der Augenoberfläche, kann bei den Betroffenen zur Erblindung führen. Durch Einsatz des Gentherapeutikums Beremagen geperpavec (B-VEC) am Auge gelang es Forschenden, ein Kind vor der drohenden Erblindung zu retten.
AutorKontaktTheo Dingermann
Datum 13.02.2024  09:00 Uhr
Erfolgreiche Heilung der durch den Gendefekt verursachten Augenläsionen

Erfolgreiche Heilung der durch den Gendefekt verursachten Augenläsionen

Als ein schwerer Lidverschluss die zentrale Hornhaut beider Augen des Kindes erreichte, entschlossen sich die Forschenden, das rechte Auge des Jungen zu operieren und anschließend B-VEC auf die Hornhaut aufzutragen. Die Therapie erfolgte nach dem Prinzip des »Compassionate Use«.

Gleich im Anschluss an die Operation wurde in das Auge ein Tropfen der unverdünnten B-VEC-Suspension (5×109 plaquebildende Einheiten pro Milliliter) geträufelt und das Auge dann mit einer Amnionmembran vernäht. In den ersten zwei Wochen nach der Operation wurde B-VEC dreimal pro Woche verabreicht, danach einmal pro Woche. Das Auge wurde gleichzeitig mit topischem Prednisolon und Moxifloxacin behandelt.

Nachdem sich das Epithel vollständig geschlossen hatte, wurde die B-VEC-Anwendungen auf eine monatliche Verabreichung reduziert. Drei Monate nach dem Eingriff war das Hornhautepithel vollständig verheilt. Nach acht Monaten hatte sich Visus auf 20/25 verbessert, was einer annähernd normalen Sehstärke sehr nahekommt.

Mehr von Avoxa