 |  | Kerstin A. Gräfe |
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03.02.2023 07:00 Uhr |
In CARDINAL setzte sich der primäre kombinierte Endpunkt zusammen aus einem Anstieg des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert um ≥ 2 g/dl oder einem Hämoglobinspiegel von ≥ 12 g/dl zum Zeitpunkt der Behandlungsbeurteilung (Mittelwert der Wochen 23, 25 und 26), keine Bluttransfusion zwischen Woche 5 und Woche 26 und keine Behandlung der Kälteagglutininkrankheit über die gemäß Prüfplan zugelassenen Maßnahmen hinaus zwischen Woche 5 und Woche 26. Die Kriterien für den kombinierten primären Endpunkt erfüllten 13 Patienten (54 Prozent). Die mittlere Zunahme des Hämoglobinspiegels betrug 2,6 g/dl. Auch in dieser Studie wurden in der Erweiterungsphase (Teil B) die mittleren Hämoglobinspiegel bei > 11 g/dl aufrechterhalten und eine anhaltende Normalisierung der mittleren Bilirubinwerte beobachtet.
Zu den sehr häufig berichteten Nebenwirkungen zählen Kopfschmerz, Bluthochdruck, Harnwegsinfektionen, Infektion der oberen Atemwege, Nasopharyngitis, Übelkeit, Bauchschmerzen und eine bläuliche Verfärbung von Händen und Füßen als Reaktion auf Kälte und Stress (Zyanose).
Enjaymo ist bei 2 bis 8 °C im Kühlschrank zu lagern.
Bei der Behandlung der Kälteagglutininerkrankung (CAD) war man bisher auf die Vermeidung von Kälteexposition sowie auf Bluttransfusionen oder Off-Label-Therapien beschränkt. Einen zur CAD-Behandlung zugelassenen Wirkstoff gab es in Europa nicht. Das hat sich mit der Markteinführung von Sutimlimab nun geändert. Es ist die erste für CAD zugelassene Therapie und stellt damit eine Sprunginnovation dar.
Das Target von Sutimlimab ist ebenfalls innovativ. Ein dritter und der wichtigste Grund für die vorläufige Einstufung als Sprunginnovation sind die Studienergebnisse. Sie zeigen, dass Sutimlimab die hämolytische Anämie lindern kann. Festgemacht wurde das am Anstieg des Hämoglobinspiegels und der sinkenden Notwendigkeit für Bluttransfusionen. Dies wird sich positiv auf die Lebensqualität betroffener Menschen auswirken. Denn viele leiden an den Symptomen der CAD, etwa starker Fatigue. Hervorzuheben ist, dass durch den neuen Antikörper eine recht schnelle sowie eine nachhaltige Hemmung der Hämolyse erzielt werden kann.
Sven Siebenand, Chefredakteur
