 |  | Theo Dingermann |
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02.02.2026 07:00 Uhr |
Besonders weit fortgeschritten ist das Konzept von Life Biosciences für den Entwicklungskandidat ER-100. Dabei handelt es sich um einen Gentherapie-Vektor auf Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV), der die genetische Information für die drei oben genannten Transkriptionsfaktoren kodiert. Dieser Vektor soll in Sehnerv-Zellen eingeschleust werden, wo dann die drei Proteine lokal exprimiert werden.
In Mausmodellen konnte ER-100 sowohl nach traumatischer Schädigung des Sehnervs als auch bei altersbedingtem Sehverlust eine signifikante Regeneration neuronaler Strukturen und eine funktionelle Verbesserung der Sehfähigkeit bewirken. Diese Effekte wurden zudem in einem nicht humanen Primatenmodell der nicht arteriitischen anterioren ischämischen Optikusneuropathie bestätigt, was dem Ansatz eine ungewöhnlich hohe translationale Relevanz verleiht.
Wie das Nachrichtenmagazin »MIT Technology Review« jetzt berichtet, hat Life Biosciences von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA die Genehmigung erhalten, ER-100 erstmals am Menschen zu testen. Die initiale Studie richtet sich an eine kleine Kohorte von Glaukompatienten, bei denen der Wirkstoff in den Glaskörper injiziert wird.
Um Sicherheitsrisiken zu minimieren, ist die Expression der Reprogrammierungsfaktoren an ein induzierbares Schaltsystem gekoppelt, das über die Gabe von Doxycyclin reguliert wird – ein in Tiermodellen etabliertes, beim Menschen jedoch bislang unerprobtes Vorgehen. Nur in Gegenwart von Doxycyclin ist eine Expression der OSK-Transkriptionsfaktoren möglich.
In den jetzt erschienen Berichten wird das disruptive Potenzial dieses Reprogrammierungsansatzes betont. Allerdings wird auch auf offene Fragen hingewiesen. Denn einerseits wäre dies der erste gezielte klinische Versuch, altersbedingte Funktionsverluste durch eine kausale Rücksetzung epigenetischer Programme zu behandeln. Andererseits weisen Experten, die nicht in die Arbeiten eingebunden sind, auf verbleibende Risiken hin, etwa eine unbeabsichtigte Aktivierung onkogener Programme, oder immunologische Reaktionen, die von den transfizierten Genschaltern induziert werden könnten.
Zugleich wird deutlich, dass Life Biosciences der (inter-)nationalen Konkurrenz zeitlich signifikant voraus zu sein scheint, etwa dem bekannten Unternehmen »Altos Labs«, bei denen Steve Horvath, der Erfinder der epigenetischen Alterungsuhr, und Shinya Yamanaka beschäftigt sind. Der Grund dafür ist auch, dass Life Biosciences das Auge als Zielorgan für eine experimentelle Therapie gewählt hat, das als relativ abgeschlossener und sicherheitskritisch gut kontrollierbarer Zielraum angesehen wird.
