Dank neuer Medikamente

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Deutlich länger leben mit zystischer Fibrose

Schwarz vermutet, dass deutlich mehr Patienten von den Medikamenten profitieren könnten, als die Zulassungen umfassen. Er entnimmt mittlerweile Patienten mit anderen Mutationen Zellen, die er ex vivo mit den Medikamenten behandelt. Reagieren diese, bekomme er in der Regel auch eine Kostenübernahme der teuren Medikamente durch die Krankenkasse. Die Behandlung mit CFTR-Modulatoren koste derzeit pro Patient rund 25.000 Euro pro Monat. Aufgrund der Kosten und der Schwere der Erkrankung ist eine hohe Adhärenz des Patienten besonders wichtig.

Schwarz hatte ein paar Einnahmehinweise, die auch Apotheken aufgreifen sollten: Die CFTR-Modulatoren müssen mit fettreicher Nahrung eingenommen werden, da sonst nur etwa die Hälfte resorbiert wird. Zudem seien CYP-Interaktionen zu beachten.

Der CF-Experte verdeutlichte noch einmal den Nutzen der Wirkstoffe: »Die Patienten kommen in den gesunden Bereich. Wir müssen dadurch bei uns mittlerweile nur noch ein bis zwei Lungentransplantationen pro Jahr durchführen statt wie früher 50. Wenn man diese Medikamente nicht gibt, kostet das den Patienten im Schnitt 20 Lebensjahre – das ist unethisch und ein Kunstfehler.« Weitere Vertreter der Wirkstoffklasse sind in der Entwicklung. Die Zukunft der Mukoviszidose-Therapie sieht Schwarz allerdings in genbasierten Therapien, zum Beispiel mit inhalierbarer mRNA.