Ivacaftor wirkt langfristig |
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03.12.2013 17:22 Uhr |
Von Brigitte M. Gensthaler, München / Ivacaftor kann bei Mukoviszidose-Patienten langfristig die Lungenfunktion verbessern und zur Gewichtszunahme führen. Dies zeigen Studienergebnisse, die nach fast drei Jahren Therapie erhoben wurden.
Seit einem Jahr steht für Mukoviszidose-Patienten mit einer G551D-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Protein) das Orphan Drug Ivacaftor (Kalydeco™) zur Verfügung. Der oral bioverfügbare Arzneistoff stimuliert ATP-unabhängig die Öffnung des mutierten CFTR-Ionenkanals und verbessert somit den epithelialen Chloridtransport.
Laut Zulassungsstudien erhöht Ivacaftor (zweimal täglich 50 mg) die Lungenfunktion der Patienten, gemessen als Einsekundenkapazität (FEV1), im Mittel um etwa 10 Prozent. Dieser Zugewinn bleibe über 144 Wochen konstant erhalten, berichtete Professor Dr. Burkhard Tümmler von der Medizinischen Hochschule Hannover bei einem Pressegespräch von Vertex Pharmaceuticals in München.
Dies habe die offene Verlängerungsstudie der beiden Zulassungsstudien gezeigt. In der Verlängerung erhielten auch alle Patienten aus dem Placebo-Arm das neue Medikament. Sie erzielten ebenfalls einen FEV1-Anstieg von etwa 10 Prozent und nahmen an Gewicht zu.
Zudem habe sich die Rate an akuten Verschlimmerungen halbiert, sagte der Arzt. Die sogenannten pulmonalen Exazerbationen sind ein großes Problem für Mukoviszidose-Patienten: Ihre Lungenfunktion verschlechtert sich sehr schnell, und es kommt zu Defektheilungen. Daher sei die Exazerbationsrate der wichtigste Prognosefaktor, informierte Tümmler.
»Ivacaftor kann die Mukoviszidose stabilisieren, aber nicht heilen«, betonte Privatdozent Dr. Rainald Fischer vom Zentrum für Mukoviszidose München-West. Dennoch nehme die permanente Angst vor einer Lungentransplantation oder dem Tod ab. Die Patienten könnten ihren Alltag leichter bewältigen, der morgendliche Husten verschwinde und die Stimme klinge wieder normal. Auch extrapulmonale Symptome wie massive Schweißproduktion oder Verdauungsinsuffizienz würden gebessert. Die Patienten sollen Ivacaftor zusammen mit einer fetthaltigen Mahlzeit einnehmen und auf Grapefruitsaft und Johanniskraut verzichten.
In Deutschland tragen weniger als 2 Prozent der Mukoviszidose-Patienten die G551D-Mutation; weltweit sind es laut Vertex etwa 2000. Die Firma erwartet die Ausweitung der Zulassung auf neun weitere Mutationen. Zudem läuft eine Studie mit Patienten unter sechs Jahren. /
