Erste Zulassung in Europa |
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06.11.2012 14:16 Uhr |
Von Sven Siebenand / Die Europäische Kommission hat mit Alipogen Tiparvovec (Glybera®) erstmals ein Gentherapie-Medikament zugelassen. Wie der niederländische Hersteller Uniqure meldet, gilt die Zulassung für Patienten mit Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD), die an wiederkehrender, akuter Pankreatitis leiden.
Die Krankheit wird verursacht durch Mutationen des LPL-Gens. Diese führen dazu, dass es zu einer stark verringerten oder ganz fehlenden Aktivität des Enzyms LPL bei den Patienten kommt. Es wird benötigt, um große Fettpartikel aufzuspalten, die nach jeder fetthaltigen Mahlzeit im Blut zirkulieren. Wenn sich diese Chylomikronen im Blut ansammeln, können sie kleine Blutgefäße verstopfen. Überschüssige Chylomikronen führen zu wiederkehrenden und schweren akuten Entzündungen des Pankreas. LPLD ist sehr selten. Nur ein bis zwei Menschen in einer Million sind davon betroffen. Bisher hatten diese nur die Möglichkeit, die mit der Nahrung aufgenommene Fettmenge stark einzuschränken. Das nun zugelassene Orphan Drug könnte die Lebensqualität der Betroffenen zukünftig deutlich verbessern.
Glybera wird intramuskulär injiziert. Dabei gelangt ein mit der korrekten Version der humanen LPL-Genvariante beladener Vektor in die Muskelzellen. Dort angekommen, lädt der Vektor seine Genfracht ab, sodass die Expression des LPL-Proteins schließlich im behandelten Muskel stattfinden kann. Die Muskeln werden durch Alipogen Tiparvovec also in die Lage versetzt, den Umbau der Nahrungsfette zu übernehmen.
Uniqure ist es erst im vierten Anlauf gelungen, die EU-Zulassung zu erhalten. Bisher war die europäische Arzneimittelagentur EMA eher zurückhaltend. Ein Grund dafür dürfte gewesen sein, dass insgesamt nur 27 Personen in klinischen Studien mit dieser Gentherapie behandelt wurden. Uniqure will für das Medikament nun auch in den USA, Kanada und anderen Ländern eine Zulassung beantragen. Die Markteinführung in der EU soll im zweiten Halbjahr 2013 beginnen.
Die Nachrichtenagentur Reuters spricht von 1,2 Millionen Euro, die das Medikament laut Uniqure kosten soll. Auf Nachfrage der PZ teilte Joern Aldag, CEO bei Uniqure, mit, dass der Preis für die Behandlung mit Glybera bisher nicht bekannt sei, da noch mit keinem Land die Kostenerstattung verhandelt wurde. »Wir wissen aus einer Marktforschungsrecherche, dass Kassen in Europa generell bereit sind, die Kosten einer vergleichbaren Behandlung im Bereich seltener Krankheiten zu erstatten. Typischerweise sind solche Therapien nicht einmalige Behandlungen, sondern werden permanent verabreicht.« Hier ergibt sich die Frage, wie man nun den Preis von dem einmalig zu applizierenden Glybera festlegt. Möglich wäre es Aldag zufolge, den Jahrespreis einer anderen Medikation zur Behandlung einer Krankheit gleichen Schweregrades zu nehmen und diesen mit der Anzahl der Jahre zu multiplizieren, über die man klinisch einen Nutzen nachgewiesen hat. /
