Unverrückbare Säulen

Es ist das unzweifelhafte Verdienst vieler innovativer Arzneimittel, dass heute Krankheiten therapiert werden können, für die es noch vor wenigen Dekaden keine oder nur unzureichende Pharmakotherapien gab. Diese Tatsache darf allerdings nicht darüber hinwegtäuschen, dass für viele Indikationsbereiche nach wie vor angemessene Behandlungsoptionen fehlen, was insbesondere für die Onkologie gilt. Vor diesem Hintergrund erscheint die vom Krebsforscher Robert C. Doebele in der Juliausgabe der Zeitschrift »Nature Reviews Clinical Oncology« erhobene Forderung nach Wegfall der zeitaufwendigen und teuren Phase III der klinischen Prüfung bei modernen, zielgerichteten Tumortherapeutika zunächst nachvollziehbar und verständlich (lesen Sie dazu auch Zielgerichtete Krebsmedikamente: Phase-III-Studien überflüssig).

Zur Erinnerung: Die Phase III der klinischen Prüfung ist die vielleicht wichtigste Etappe bei der Entwicklung eines neuen Arzneimittels. Sie muss den Nachweis für Wirksamkeit und Unbedenklichkeit erbringen, wobei meist gegen einen etablierten Therapiestandard geprüft wird. In der Regel sind mehrere Hundert bis mehrere Tausend Patienten eingeschlossen, die meist für mehrere Monate an der Studie teilnehmen.

Am Beispiel des Tyrosinkinase-Inhibitors Crizotinib argumentiert Doebele nun, dass die gesetzlich geforderte Phase-III-Studie nur zu einer unnötigen Verzögerung der Zulassung des Wirkstoffes geführt habe, da sich der signifikante therapeutische Nutzen für die Patienten bereits nach Auswertung der Phase-I- und -II-Studien gezeigt hätte. Diese Sicht kann man, muss man aber nicht zwangs­läufig teilen. Sie mag für den onkologischen Bereich im Einzelfall ein gewisses Maß an Berechtigung haben, aus grundsätzlichen Erwägungen sollte man dieser Forderung allerdings nicht stattgeben, nicht zuletzt um Patienten vor möglichem Schaden durch nicht ausreichend geprüfte Arzneimittel zu schützen.

Ungeachtet des berechtigten Wunsches von Ärzten und Patienten nach rascher Zulassung innovativer Therapeutika sind die Zulassungsbehörden gut beraten, an der bisherigen Praxis der Arzneimittelzulassung festzuhalten. Schon heute gibt es gesetzlich verankerte Instrumente für beschleunigte Zulassungsverfahren. Darüber hinaus ist es gängige klinische Praxis, dass nicht zugelassene Arzneistoffe im Rahmen von Heilversuchen eingesetzt werden. Die Nachweise der pharmazeutischen Qualität, der Wirksamkeit und Unbedenklichkeit eines neuen Arzneimittels müssen auch weiterhin unverrückbare Säulen einer modernen Arzneimittelzulassung bleiben. Gleichzeitig sollten konsequent alle Möglichkeiten der Optimierung und Beschleunigung der Zulassungsverfahren geprüft werden, nicht zuletzt vor dem Hintergrund steigender bürokratischer Hemmnisse.

Professor Dr. Manfred Schubert-Zsilavecz,
Mitglied der Chefredaktion