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33 Ergebnisse für "Duchenne-Muskeldystrophie"

Givinostat|Duvyzat®|40|2025

Italfarmaco 8,86 mg/ml Suspension zum Einnehmen Duvyzat ist zugelassen in Kombination mit einer Corticosteroid-Behandlung bei gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ab einem Alter von sechs Jahren. Givinostat ist ein Klasse-I- und -II-Histon-Deacetylase(HDAC)-Hemmer. Dadurch lä...

08.08.2025 08.10 Uhr

Duchenne-Muskeldystrophie

Givinostat im Handel

Im Juli wurde mit Givinostat (Duvyzat® 8,86 mg/ml Suspension zum Einnehmen, Italfarmaco) ein neuer Wirkstoff und eine neue Therapieoption bei Duchenne-Muskeldystrophie auf dem deutschen Markt eingeführt.

06.08.2025 09.00 Uhr

Neueinführungen

Duo im Juli erweitert Therapieoptionen

Im Juli kamen zwei neue Wirkstoffe auf den deutschen Markt. Beide kommen bei seltenen Erkrankungen zum Einsatz: Sepiapterin bei Phenylketonurie, Givinostat bei Duchenne-Muskeldystrophie.

16.07.2025 16.00 Uhr

EU-Zulassung erfolgt

Givinostat bei Duchenne-Muskeldystrophie

Die EU-Kommission hat dem Medikament Duvyzat® eine bedingte Zulassung erteilt. Das darin enthaltene Givinostat, ein Inhibitor von Histon-Deacetylasen, kommt bei Duchenne-Muskeldystrophie zum Einsatz.

13.06.2025 10.30 Uhr

Duchenne-Muskeldystrophie

Zulassungsempfehlung für Givinostat

Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) empfiehlt, dem Givinostat-haltigen Präparat Duvyzat® eine bedingte Zulassung zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie zu erteilen.

28.04.2025 14.30 Uhr

Neue Arzneimittel 2025

Pharmaindustrie peilt mehr als 40 Neueinführungen an

Der Verband der forschenden Pharmaunternehmen (vfa) schätzt, dass 2025 mehr als 40 neue Medikamente für eine Markteinführung in Deutschland infrage kommen. Der Fokus liege dabei auf Erkrankungen wie Alzheimer, Krebs und Gendefekten.

PZ

27.12.2024 18.00 Uhr

Myopathien

Krankhafte Muskelschwäche

Wenn die Muskeln schmerzen und schwächer werden, kann das viele Ursachen haben – von Gendefekten über unterschiedliche Grunderkrankungen bis hin zu Medikamenten. Die Ursache zu finden, ist oft nicht einfach.

Barbara Döring

08.11.2024 08.00 Uhr

Duchenne-Muskeldystrophie

Bleibt Ataluren doch verfügbar?

Nachdem die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) sich im Januar 2024 gegen eine Verlängerung der bedingten Zulassung von Ataluren (Translarna™) ausgesprochen hatte, wird diese Entscheidung nun noch einmal überdacht.

Theo Dingermann

05.06.2024 08.00 Uhr

Duchenne-Muskeldystrophie

US-Zulassung für Givinostat

In den USA ist der Histon-Deacetylase-Hemmer Givinostat bei Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen worden. Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) prüft derzeit noch einen Zulassungsantrag.

10.04.2024 15.30 Uhr

Kombipartner für Inkretine

Fett weg – aber nicht die Muskeln

Was haben Apelin, Myostatin und der MAS-Rezeptor gemeinsam? Alles drei sind Targets für Arzneistoffe in der Entwicklung, die einen Muskelabbau verhindern sollen. Sie werden als ideale Kombinationspartner der Inkretinmimetika gehandelt.

Annette Rößler

15.03.2024 16.30 Uhr

Vamorolon|Agamree®|31|2024

Santhera 40 mg/ml Suspension zum Einnehmen Agamree ist zugelassen zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ab einem Alter von vier Jahren. Bei Vamorolon handelt es sich um ein modifiziertes Corticosteroid. Laut Santhera bindet es zwar an Glucocorticoid-Rezeptoren und wirkt...

02.02.2024 07.46 Uhr

Vamorolon

Neues Corticosteroid auf dem Markt

Mit Vamorolon (Agamree®) hat die Firma Santhera ein neues sogenanntes dissoziatives Corticosteroid auf den Markt gebracht. Es soll weniger Nebenwirkungen haben als klassische Corticosteroide und wird bei Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt.

Annette Rößler

02.02.2024 07.00 Uhr

Neues Jahr, neue Präparate

Die ersten neuen Arzneistoffe 2024

Im Januar kamen drei Medikamente mit neuen Wirkstoffen auf den deutschen Markt. Sie heißen Vamorolon, Pegzilarginase und Elranatamab und kommen bei unterschiedlichen Erkrankungen zum Einsatz.

26.01.2024 08.00 Uhr

Duchenne-Muskeldystrophie

Vamorolon als neue Corticoid-Alternative

Positives Votum vom Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur: Das Orphan Drug Agamree® mit dem Wirkstoff Vamorolon wird zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt.

Brigitte M. Gensthaler

17.10.2023 15.00 Uhr

Bedingte EU-Zulassung

Ein Ende in Sicht – zweimal

Die bedingte Marktzulassung der Präparate Blenrep® und Translarna™ steht auf der Kippe. Ein Gremium der EMA rät, sie nicht zu verlängern. Die finale Entscheidung trifft nun die EU-Kommission.

19.09.2023 12.00 Uhr

SARM

Muskelaufbau mit Nebenwirkungen

Selektive Androgenrezeptor-Modulatoren sollen helfen, schneller Muskulatur aufzubauen. Die Substanzen werden als harmlos bezeichnet. Behörden warnen nicht umsonst vor den illegalen Muskelmachern.

Nicole Schuster

14.08.2023 12.00 Uhr

Translarna®

Kein Anspruch auf Off-Label-Use bei tödlicher Krankheit

Versicherte haben bei einer regelmäßig tödlich verlaufenden Krankheit keinen Anspruch auf die Versorgung mit einem Arzneimittel, das die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) zur Behandlung dieser Erkrankung nicht zugelassen hat. Das hat das Bundessozialgericht (BSG) in Kassel entschieden.

dpa

30.06.2023 11.00 Uhr

Wearables plus KI

Tragbare Sensoren erkennen neurologische Krankheiten

Durch Wearables, die Körperbewegungen aufzeichnen, verknüpft mit künstlicher Intelligenz, lassen sich neurologische Erkrankungen diagnostizieren. Die Technologie kann auch die Krankheitsprogression vorhersagen, zeigen zwei Publikation in »Nature Medicine«.

Theo Dingermann

02.03.2023 12.00 Uhr

Muskelschwund

Wenn Muskeln Mangelware werden

Muskelschwund kann verschiedene Ursachen haben: Alter, Bewegungsmangel, falsche Ernährung, eine Nervenerkrankung oder einen Gendefekt. Die Folgen sind manchmal lebensbedrohend.

Clara Wildenrath

11.11.2022 15.00 Uhr

Duchenne-Muskeldystrophie

FDA stoppt Gentherapiestudie von Pfizer

Die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat eine Phase-Ib-Studie mit Pfizers Mini-Dystrophin-Gentherapie-Kandidaten PF-06939926 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie vorerst angehalten. Ein Studienpatient war gestorben.

Theo Dingermann

23.12.2021 15.00 Uhr

Welt-Duchenne-Tag

Lebensbedrohlicher Muskelschwund

Heute, am 7. September, ist der Welt-Duchenne-Tag . Der Gedenktag soll auf die lebensbedrohliche Erbkrankheit und deren Früherkennung aufmerksam machen. Doch was ist eine Duchenne-Muskeldystrophie überhaupt?

Brigitte M. Gensthaler

07.09.2020 08.00 Uhr

Kraftverlust

Muskelschwund nicht nur im Alter

Schwindet Muskelmasse, kann dem Symptom zum Beispiel ein Diabetes mellitus oder ein zu hoher Alkoholkonsum zugrunde liegen, deutlich seltener eine erbliche Erkrankung.

Nicole Schuster

09.06.2020 09.30 Uhr

Idiopathische Lungenfibrose

Pamrevlumab als Therapieoption

Menschen mit idiopathischer Lungenfibrose leiden an einer fortschreitenden Vernarbung von Lungengewebe und einer erschwerten Atmung. Der neue Antikörper Pamrevlumab könnte ihnen helfen.

Brigitte M. Gensthaler

20.01.2020 12.16 Uhr

Duchenne-Muskeldystrophie

Roche kauft Gentherapie für 1,04 Milliarden Euro

Der Schweizer Pharmakonzern Roche erwarb vom US-Biotechunternehmen Sarepta das Exklusivrecht außerhalb der USA an der Gentherapie SRP-9001 zur Behandlung eines erblich bedingten Muskelschwundes.

dpa

23.12.2019 11.02 Uhr

Mukoviszidose

Komplexe Therapie lohnt sich

Von Nicole Schuster / Eine Mukoviszidose schränkt die Lebensqualität der Patienten erheblich ein. Heilung ist nicht in Sicht. Mit einem komplexen und zeitintensiven Therapieschema lassen sich Progression und Komplikationen jedoch aufhalten. Ob neue Arzneistoffe einen Durchbruch bringen, ist offen. Der...

07.03.2017 10.29 Uhr

USA

Zulassung für Mittel gegen Duchenne-Dystrophie

Von Annette Mende / Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat Eteplirsen (Exondys™ 51, Sarepta Pharmaceuticals) die bedingte Zulassung zur Behandlung von bestimmten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie erteilt. Voraussetzung für die Therapie ist der Nachweis einer Mutation im Gen, das...

28.09.2016 09.16 Uhr

Ataluren|Translarna™|40|2014

...mg/kg KG den Verlust der Gehfähigkeit der Patienten hinauszögert. Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine fortschreitende Muskelerkrankung, bei der das Muskelprotein Dystrophin fehlerhaft gebildet wird oder fehlt. Dystrophin ist für die strukturelle Stabilität der Skelett-, Zwerchfell...

08.01.2015 11.58 Uhr

Ataluren und Ledipasvir

Von Kerstin A. Gräfe und Sven Siebenand / Mehr als 40 neue Wirkstoffe kamen im Laufe des Jahres 2014 auf den deutschen Markt. Zuletzt kamen im Dezember das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzte Orphan Drug Ataluren und der Hepatitis-C-Wirkstoff Ledipasvir hinzu. Die Duchenne-Muskeldystrophie...

06.01.2015 16.03 Uhr

Mukoviszidose

Blick in die Pipeline

Von Daniel Merk und Manfred Schubert-Zsilavecz / Die Forschung an neuen Therapieoptionen für die Behandlung der Mukoviszidose ist intensiv und einige Wirkstoffe befinden sich in fortgeschrittenen Phasen der klinischen Entwicklung. Dabei liegt der Fokus nicht mehr nur auf der symptomatischen Behandlung...

06.01.2015 16.03 Uhr

Neu auf dem Markt

Ataluren verfügbar

Von Sven Siebenand / Anfang Dezember kam mit Ataluren (Translarna™, PTC Therapeutics International Limited) ein Orphan Drug für bestimmte Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf den Markt. Bei dieser fortschreitenden Muskelerkrankung wird das Muskelprotein Dystrophin fehlerhaft gebildet...

15.12.2014 10.16 Uhr

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