Artikelsuche | PZ – Pharmazeutische Zeitung

40 Ergebnisse für "Duchenne-Muskeldystrophie"

RNA-basierte Therapeutika

Ein boomendes Forschungsfeld

Im Gegensatz zu klassischen niedermolekularen Arzneistoffen beeinflussen RNA-basierte Therapeutika die Bildung von Zielproteinen. Zu den wichtigsten Vertretern zählen Antisense-Oligonukleotide, die sogenannten Sirane und RNA-Aptamere.

Autor

Kontakt

Datum

08.06.2026 13.30 Uhr

Bundesverfassungsgericht

Keine Kostenübernahme ohne Zulassung

Ein junger Mann leidet an Duchenne-Muskeldystrophie. Nach einem langen Rechtsstreit hat das Bundesverfassungsgericht jetzt entschieden, dass seine Krankenkasse nicht für eine Behandlung mit dem Arzneimittels Translarna (Ataluren) aufkommen muss.

Autor

Kontakt

dpa

Datum

18.03.2026 16.18 Uhr

Vinay Prasad

Umstrittener Chef der Impfstoffsparte verlässt die FDA

Das Personalkarussell bei der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA dreht sich weiter. Nun wurde bekannt, dass der umstrittene Leiter der Abteilung für Impfstoffe und Biologika, Vinay Prasad, die Behörde nach nur einem Jahr wieder verlässt.

Autor

Kontakt

Annette Rößler

Datum

10.03.2026 16.22 Uhr

PZ-Podcast

Die spannendsten neuen Arzneistoffe 2025

Von Migräne und Alzheimer bis hin zur Gentherapie: Im letzten Jahr hat sich viel getan, was neue Therapiemöglichkeiten angeht. Erfahren Sie im PZ-Podcast, welche neuen Arzneistoffe etwas bewegt haben.

Autor

Kontakt

PZ

Datum

17.02.2026 11.00 Uhr

PZ Nachgefragt

Arzneistoff-Highlights des Jahres 2025

Im vergangenen Jahr wurden 38 neue Wirkstoffe zugelassen – darunter zahlreiche Sprunginnovationen. Welche Substanzen besonders herausstechen, diskutiert PZ‑Chefredakteur Sven Siebenand im aktuellen PZ-Podcast.

Autor

Kontakt

PZ

Datum

13.02.2026 12.00 Uhr

Jetzt abstimmen

Der innovativste Wirkstoff des Jahres

Welcher neue Wirkstoff, der im vergangenen Jahr auf den Markt kam, hat das größte Innovationspotenzial? Das möchten wir von unseren Leserinnen und Lesern wissen. Es gibt Kongresstickets und Fachbücher zu gewinnen.

Autor

Kontakt

PZ

Datum

02.02.2026 15.30 Uhr

RNA-Therapeutika

Novartis kauft Avidity Biosciences für 12 Milliarden Dollar

Der Schweizer Pharmakonzern Novartis erwirbt das US-Unternehmen Avidity Biosciences für rund zwölf Milliarden US-Dollar. Das biopharmazeutische Unternehmen konzentriert sich auf eine neue Klasse von Therapeutika, die den RNA-Transport in die Muskulatur ermöglichen.

Autor

Kontakt

Datum

27.10.2025 15.20 Uhr

Givinostat|Duvyzat®|40|2025

Italfarmaco 8,86 mg/ml Suspension zum Einnehmen Duvyzat ist zugelassen in Kombination mit einer Corticosteroid-Behandlung bei gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ab einem Alter von sechs Jahren. Givinostat ist ein Klasse-I- und -II-Histon-Deacetylase(HDAC)-Hemmer. Dadurch lä...

Datum

08.08.2025 08.10 Uhr

Duchenne-Muskeldystrophie

Givinostat im Handel

Im Juli wurde mit Givinostat (Duvyzat® 8,86 mg/ml Suspension zum Einnehmen, Italfarmaco) ein neuer Wirkstoff und eine neue Therapieoption bei Duchenne-Muskeldystrophie auf dem deutschen Markt eingeführt.

Autor

Kontakt

Datum

06.08.2025 09.00 Uhr

Neueinführungen

Duo im Juli erweitert Therapieoptionen

Im Juli kamen zwei neue Wirkstoffe auf den deutschen Markt. Beide kommen bei seltenen Erkrankungen zum Einsatz: Sepiapterin bei Phenylketonurie, Givinostat bei Duchenne-Muskeldystrophie.

Autor

Kontakt

Datum

16.07.2025 16.00 Uhr

EU-Zulassung erfolgt

Givinostat bei Duchenne-Muskeldystrophie

Die EU-Kommission hat dem Medikament Duvyzat® eine bedingte Zulassung erteilt. Das darin enthaltene Givinostat, ein Inhibitor von Histon-Deacetylasen, kommt bei Duchenne-Muskeldystrophie zum Einsatz.

Autor

Kontakt

Datum

13.06.2025 10.30 Uhr

Duchenne-Muskeldystrophie

Zulassungsempfehlung für Givinostat

Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) empfiehlt, dem Givinostat-haltigen Präparat Duvyzat® eine bedingte Zulassung zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie zu erteilen.

Autor

Kontakt

Datum

28.04.2025 14.30 Uhr

Neue Arzneimittel 2025

Pharmaindustrie peilt mehr als 40 Neueinführungen an

Der Verband der forschenden Pharmaunternehmen (vfa) schätzt, dass 2025 mehr als 40 neue Medikamente für eine Markteinführung in Deutschland infrage kommen. Der Fokus liege dabei auf Erkrankungen wie Alzheimer, Krebs und Gendefekten.

Autor

Kontakt

PZ

Datum

27.12.2024 18.00 Uhr

Myopathien

Krankhafte Muskelschwäche

Wenn die Muskeln schmerzen und schwächer werden, kann das viele Ursachen haben – von Gendefekten über unterschiedliche Grunderkrankungen bis hin zu Medikamenten. Die Ursache zu finden, ist oft nicht einfach.

Autor

Kontakt

Barbara Döring

Datum

08.11.2024 08.00 Uhr

Duchenne-Muskeldystrophie

Bleibt Ataluren doch verfügbar?

Nachdem die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) sich im Januar 2024 gegen eine Verlängerung der bedingten Zulassung von Ataluren (Translarna™) ausgesprochen hatte, wird diese Entscheidung nun noch einmal überdacht.

Autor

Kontakt

Theo Dingermann

Datum

05.06.2024 08.00 Uhr

Duchenne-Muskeldystrophie

US-Zulassung für Givinostat

In den USA ist der Histon-Deacetylase-Hemmer Givinostat bei Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen worden. Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) prüft derzeit noch einen Zulassungsantrag.

Autor

Kontakt

Datum

10.04.2024 15.30 Uhr

Kombipartner für Inkretine

Fett weg – aber nicht die Muskeln

Was haben Apelin, Myostatin und der MAS-Rezeptor gemeinsam? Alles drei sind Targets für Arzneistoffe in der Entwicklung, die einen Muskelabbau verhindern sollen. Sie werden als ideale Kombinationspartner der Inkretinmimetika gehandelt.

Autor

Kontakt

Annette Rößler

Datum

15.03.2024 16.30 Uhr

Vamorolon|Agamree®|31|2024

Santhera 40 mg/ml Suspension zum Einnehmen Agamree ist zugelassen zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ab einem Alter von zwei Jahren. Bei Vamorolon handelt es sich um ein modifiziertes Corticosteroid. Laut Santhera bindet es zwar an Glucocorticoid-Rezeptoren und wirkt...

Datum

02.02.2024 07.46 Uhr

Vamorolon

Neues Corticosteroid auf dem Markt

Mit Vamorolon (Agamree®) hat die Firma Santhera ein neues sogenanntes dissoziatives Corticosteroid auf den Markt gebracht. Es soll weniger Nebenwirkungen haben als klassische Corticosteroide und wird bei Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt.

Autor

Kontakt

Annette Rößler

Datum

02.02.2024 07.00 Uhr

Neues Jahr, neue Präparate

Die ersten neuen Arzneistoffe 2024

Im Januar kamen drei Medikamente mit neuen Wirkstoffen auf den deutschen Markt. Sie heißen Vamorolon, Pegzilarginase und Elranatamab und kommen bei unterschiedlichen Erkrankungen zum Einsatz.

Autor

Kontakt

Datum

26.01.2024 08.00 Uhr

Duchenne-Muskeldystrophie

Vamorolon als neue Corticoid-Alternative

Positives Votum vom Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur: Das Orphan Drug Agamree® mit dem Wirkstoff Vamorolon wird zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt.

Autor

Kontakt

Brigitte M. Gensthaler

Datum

17.10.2023 15.00 Uhr

Bedingte EU-Zulassung

Ein Ende in Sicht – zweimal

Die bedingte Marktzulassung der Präparate Blenrep® und Translarna™ steht auf der Kippe. Ein Gremium der EMA rät, sie nicht zu verlängern. Die finale Entscheidung trifft nun die EU-Kommission.

Autor

Kontakt

Datum

19.09.2023 12.00 Uhr

SARM

Muskelaufbau mit Nebenwirkungen

Selektive Androgenrezeptor-Modulatoren sollen helfen, schneller Muskulatur aufzubauen. Die Substanzen werden als harmlos bezeichnet. Behörden warnen nicht umsonst vor den illegalen Muskelmachern.

Autor

Kontakt

Nicole Schuster

Datum

14.08.2023 12.00 Uhr

Translarna®

Kein Anspruch auf Off-Label-Use bei tödlicher Krankheit

Versicherte haben bei einer regelmäßig tödlich verlaufenden Krankheit keinen Anspruch auf die Versorgung mit einem Arzneimittel, das die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) zur Behandlung dieser Erkrankung nicht zugelassen hat. Das hat das Bundessozialgericht (BSG) in Kassel entschieden.

Autor

Kontakt

dpa

Datum

30.06.2023 11.00 Uhr

Wearables plus KI

Tragbare Sensoren erkennen neurologische Krankheiten

Durch Wearables, die Körperbewegungen aufzeichnen, verknüpft mit künstlicher Intelligenz, lassen sich neurologische Erkrankungen diagnostizieren. Die Technologie kann auch die Krankheitsprogression vorhersagen, zeigen zwei Publikation in »Nature Medicine«.

Autor

Kontakt

Theo Dingermann

Datum

02.03.2023 12.00 Uhr

Muskelschwund

Wenn Muskeln Mangelware werden

Muskelschwund kann verschiedene Ursachen haben: Alter, Bewegungsmangel, falsche Ernährung, eine Nervenerkrankung oder einen Gendefekt. Die Folgen sind manchmal lebensbedrohend.

Autor

Kontakt

Clara Wildenrath

Datum

11.11.2022 15.00 Uhr

Duchenne-Muskeldystrophie

FDA stoppt Gentherapiestudie von Pfizer

Die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat eine Phase-Ib-Studie mit Pfizers Mini-Dystrophin-Gentherapie-Kandidaten PF-06939926 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie vorerst angehalten. Ein Studienpatient war gestorben.

Autor

Kontakt

Theo Dingermann

Datum

23.12.2021 15.00 Uhr

Welt-Duchenne-Tag

Lebensbedrohlicher Muskelschwund

Heute, am 7. September, ist der Welt-Duchenne-Tag . Der Gedenktag soll auf die lebensbedrohliche Erbkrankheit und deren Früherkennung aufmerksam machen. Doch was ist eine Duchenne-Muskeldystrophie überhaupt?

Autor

Kontakt

Brigitte M. Gensthaler

Datum

07.09.2020 08.00 Uhr

Kraftverlust

Muskelschwund nicht nur im Alter

Schwindet Muskelmasse, kann dem Symptom zum Beispiel ein Diabetes mellitus oder ein zu hoher Alkoholkonsum zugrunde liegen, deutlich seltener eine erbliche Erkrankung.

Autor

Kontakt

Nicole Schuster

Datum

09.06.2020 09.30 Uhr

Idiopathische Lungenfibrose

Pamrevlumab als Therapieoption

Menschen mit idiopathischer Lungenfibrose leiden an einer fortschreitenden Vernarbung von Lungengewebe und einer erschwerten Atmung. Der neue Antikörper Pamrevlumab könnte ihnen helfen.

Autor

Kontakt

Brigitte M. Gensthaler

Datum

20.01.2020 12.16 Uhr

Ergebnisseite 1 von 2

1

Unsere Newsletter halten Sie immer auf dem Laufenden.

JETZT ABONNIEREN

JETZT ABONNIEREN