 |  | Theo Dingermann |
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12.01.2026 09:00 Uhr |
Der Teil der ASTRA-Studie, in dem der Einsatz nun erfolgte, ist randomisiert, kontrolliert und verblindet. Er vergleicht zwei Dosisstufen von subretinal appliziertem SB-007 mit einer unbehandelten Kontrollgruppe. Geplant ist, rund 57 Patienten im Alter von 12 bis 65 Jahren zu behandeln, wobei die Patienten über 96 Wochen nachbeobachtet werden. Der primäre Endpunkt ist die Sicherheit und Verträglichkeit (okuläre und systemische Nebenwirkungen) der Therapie. Sekundäre Endpunkte umfassen mehrere Wirksamkeitsparameter.
SB-007 hat von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA den Fast-Track-Status erhalten, zusätzlich zur bereits bestehenden Orphan-Drug-Anerkennung in den USA und Europa, was eine beschleunigte Entwicklung und engere Zusammenarbeit des Herstellers mit der Behörde ermöglichen soll. Präklinische Daten zeigen robuste und dauerhafte Expression von ABCA4 sowie ein günstiges Sicherheitsprofil.
In der Pressemittelung kommentiert Dr. Robert MacLaren, Professor für Augenheilkunde an der Universität Oxford und Leiter der Gen- und Zelltherapieforschung des National Health Service des Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust: »Die Verwendung von zwei viralen Vektoren, die sich in den Netzhautzellen rekombinieren, ist ein einzigartiger Ansatz zur Wiederherstellung des bei der Stargardt-Krankheit benötigten großen Gens. Diese einzigartige Gentherapie hat das Potenzial, das Fortschreiten der Krankheit, die die häufigste Ursache für erbliche Blindheit bei Kindern ist, zu verlangsamen oder sogar zu stoppen.«
