Zusatznutzen auch bei Orphan Drugs nachweisen

Auswertungen des Instituts hätten gezeigt, dass auch bei Orphan Drugs die Generierung solider Daten durch randomisierte kontrollierte Studien möglich sei. Die IQWiG-Experten schlagen vor, internationale Register für seltene Erkrankungen aufzubauen, um die Datenlage zu verbessern. Unsicherheiten durch kleine Studienpopulationen könne man mit statistischen Methoden begegnen. IQWiG-Leiter Thomas Kaiser kritisiert, dass derzeit vor allem die spätere Kostenerstattung von Orphan Drugs gefördert werde. »Weit wichtiger ist jedoch, die frühzeitige Generierung aussagekräftiger Studienergebnisse zu unterstützen«, betont Kaiser.

Der Bundesverband der pharmazeutischen Industrie (BPI) warnt hingegen in einer Ende Februar veröffentlichten Pressemitteilung davor, die Sonderstellung der Orphan Drugs im AMNOG abzuschaffen. Da die betroffenen Patientengruppen klein seien, müssten preispolitische Anreizstrukturen richtig gesetzt sein, damit pharmazeutische Unternehmen spezielle Therapien auch für nur wenige Patientinnen und Patienten entwickeln könnten. Diese hätten das gleiche Recht auf eine gute Gesundheitsversorgung wie Menschen mit häufigen Erkrankungen. »Eine geeignete Gesetzgebung auf nationaler sowie europäischer Ebene ist daher auch Ausdruck des politischen Willens, Menschen mit seltenen Erkrankungen adäquat zu versorgen«, so der BPI.

Laut IQWiG hat die Zahl der Orphan Drugs seit der Einführung der EU-Verordnung neu zugelassenen Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen im Jahr 2000 stark zugenommen. Wurden im ersten Jahrzehnt nach der EU-Verordnung 63 Orphan Drugs zugelassen, stieg ihre Zahl demnach im zweiten Jahrzehnt auf 133. Allein im vergangenen Jahr hätten 22 Wirkstoffe gegen seltene Erkrankungen die Marktzulassung erhalten. Nach Angaben des Instituts leben in der Europäischen Union 30 Millionen Menschen, die an mehr als 6000 verschiedenen seltenen Erkrankungen leiden.