Tolebrutinib verlangsamt Fortschreiten von Behinderungen

Schwere Nebenwirkungen erlitten 15 Prozent der Patienten unter Tolebrutinib und 10,4 Prozent unter Placebo. Besonders zu achten ist auf die Leber, denn die Therapie birgt die Gefahr einer Leberinsuffizienz. So hatten 4,1 Prozent der Patienten einen Anstieg der Alanin-Aminotransferase (ALT) über das Dreifache des oberen Grenzwerts (1,6 Prozent unter Placebo). Bei 0,5 Prozent war der ALT-Wert mehr als 20-fach höher (kein Patient unter Placebo). Ein Studienteilnehmer benötigte eine Lebertransplantation und starb infolge von postoperativen Komplikationen. Daraufhin wurde das Studienprotokoll geändert und ein intensiveres Monitoring der Leberwerte eingeführt.

Die exzessiv erhöhten Leberwerte traten laut Gold immer in den ersten 90 Tagen auf. »Es scheint keine toxische Reaktion, sondern eine immunologische Interaktion zu sein.« Im Fall einer Zulassung erwarte er Sicherheitsauflagen, die wöchentliche Leberkontrollen in den ersten 90 Tagen verlangen.

Das Medikament befindet sich bereits im EU-Zulassungsverfahren. Nach Angaben von Sanofi wird eine Entscheidung der Europäischen Arzneimittelagentur über den Zulassungsantrag im ersten Quartal 2026 erwartet.