Teriflunomid jetzt auch für Kinder ab 10

Teriflunomid (Aubagio®) ist in der EU seit 2013 für erwachsene Patienten mit RRMS verfügbar. Die Zulassung für Kinder und Jugendliche von zehn bis 17 Jahren basiert auf den Daten der Phase-3-Studie TERIKIDS, meldet der Hersteller Sanofi-Aventis.

In die multizentrische randomisierte Doppelblindstudie wurden 166 pädiatrische Patienten mit RRMS in 22 Ländern weltweit aufgenommen. Nach einer Screeningphase folgte eine 96-Wochen-Therapiephase mit möglichem Übertritt in eine offene Verlängerungsstudie, in der alle Patienten den Pyrimidin-Synthese-Hemmer bekamen. Primärer Endpunkt war die Zeit bis zum ersten klinischen Rückfall oder hohe Entzündungsaktivität im Magnetresonanztomogramm (MRT). 109 Patienten erhielten Teriflunomid und 57 Placebo.

Unter Verum hatten die Patienten ein um 34 Prozent geringeres Risiko für einen Rückfall (nicht statistisch signifikant); die mediane Zeit betrug 75,3 versus 39,1 Wochen. Aufgrund einer hohen MRT-Aktivität wechselten aus der Placebogruppe mehr Patienten und früher in die offene Studie als unter Verum. Wurden beide Endpunkte gemeinsam betrachtet, wie es vorab im Studienprotokoll festgelegt worden war, war Teriflunomid signifikant überlegen.

Die Inzidenz von unerwünschten Arzneimittelwirkungen (UAW) sowie von schweren Nebenwirkungen war in beiden Gruppen vergleichbar hoch (88,1 versus 82,5 Prozent und 11,0 versus 10,5 Prozent). Unter Teriflunomid traten häufiger Nasopharyngitis, Infektionen im oberen Respirationstrakt, Parästhesien, Alopezie, Bauchschmerzen und erhöhte Blut-Kreatin-Phosphokinase-Werte auf. Eine Pankreatitis trat bei 1,8 Prozent der Patienten in der Verumgruppe, aber bei keinem unter Placebo (in der verblindeten Studienphase) auf. Im offenen Studienteil gab es zwei zusätzliche sowie eine schwere akute Bauchspeicheldrüsenentzündung.

Die chronische neurodegenerative Erkrankung MS betrifft weltweit etwa 2,8 Millionen Menschen, darunter circa 30.000 Kinder und Jugendliche. 98 Prozent von ihnen leiden an einer RRMS; oft haben sie eine höhere Rückfallrate und mehr Läsionen im Gehirn als Erwachsene. Kinder erleiden häufiger und früher bleibende Behinderungen und eine sekundäre Progression als erwachsene MS-Patienten.