Ruhen der Zulassung für Voxelotor empfohlen

Bei Menschen mit Sichelzellanämie werden aufgrund eines Gendefekts anormal geformte, sichelartige rote Blutkörperchen gebildet, die verklumpen können. Dadurch kann es zu vasookklusiven Krisen kommen (VOC oder auch Sichelzell-Krise), die starke Schmerzen auslösen – eine der häufigsten Komplikationen der Erkrankung, die mitunter tödlich verlaufen kann. Nun hat eine neue Auswertung von zwei registerbasierten Studien Hinweise gegeben, dass diese VOC unter einer Voxelotor-Therapie sogar häufiger auftreten als vor Behandlungsbeginn.

Voxelotor (Oxbryta® von Pfizer) gehört zu den Antianämika und ist zugelassen zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei Patienten mit Sichelzellanämie ab zwölf Jahren. Der Arzneistoff hemmt die Polymerisation von Sichelzellhämoglobin, indem es die Affinität von Hämoglobin zu Sauerstoff erhöht. Er soll also eigentlich eine Verklumpung verhindern.

Die EMA hatte im Juli eine neue Nutzen-Risiko-Bewertung des Arzneimittels begonnen, da Daten aus klinischen Studien eine erhöhte Mortalität unter Oxbryta gegenüber Placebo zeigten. Die Behörde hat nun ernsthafte Bedenken hinsichtlich der Sicherheit, so das vorläufige Ergebnis. Daher hat die EMA nun empfohlen, die Zulassung, das Inverkehrbringen und die Abgabe des Arzneimittels ruhen zu lassen, bis alle verfügbaren Daten im Rahmen der laufenden Überprüfung bewertet worden sind. Darüber muss nun die EU-Kommission entscheiden, die in der Regel der EMA-Empfehlung folgt.

Der Hersteller habe sich parallel bereits entschieden, das Medikament in allen Ländern zurückzurufen und laufende klinische Studien, Compassionate-Use- und Early-Access-Programme zu unterbrechen, heißt es in einer Pressemitteilung der EMA.

Während die Arzneimittelbehörde nun weiter Daten auswertet, empfiehlt sie vorsorglich, dass Ärzte keine neuen Behandlungen starten und bei bereits behandelten Patienten die Therapie stoppen und mit den Patienten alternative Möglichkeiten erörtern. Dabei sollten die Ärzte ihre Patienten auch nach Therapieabbruch weiterhin bezüglich unerwünschter Wirkungen überwachen. Patienten sollten ihre Therapie mit Voxelotor jedoch nicht eigenständig, sondern in Rücksprache mit dem Arzt beenden. Demnächst soll ein entsprechender Rote-Hand-Brief folgen.