Persönliche Gentherapie auf Bestellung

Dem Science Media Center gegenüber unterstreicht Professorin Dr. Maja Hempel, Leiterin der Genetischen Poliklinik und stellvertretende Ärztliche Direktorin des Instituts für Humangenetik am Universitätsklinikum Heidelberg, dass der Fallbericht eindrucksvoll zeige, dass durch Parallelisierung der Prozesse – Entwicklung, Prüfung im Zell- und Tiermodell und Zulassung – eine individualisierte Gentherapie innerhalb von wenigen Monaten zur Anwendung kommen kann. Die Therapie musste personalisiert werden, weil »die spezifischen, bei dem Kind zur Erkrankung führenden Genveränderungen sehr selten beziehungsweise einzigartig sind«.

Professor Dr. Julian Grünewald, Assistant Professor für Gene Editing an der Technische Universität München (TUM), betont, dass diese rasche Entwicklung einer maßgeschneiderten CRISPR/Cas-Therapie für einen einzelnen Patienten, einen sogenannten »n=1 (oder N-of-1) Fall«, ein Meilenstein der Geneditierung und der Gen- und Zelltherapie im Allgemeinen ist. Und er ergänzt, dass die Wahrscheinlichkeit eines dauerhaften Nutzens hoch sei, wie dies zumindest in bisherigen Primatenexperimenten gezeigt wurde, in denen nach einmaliger Geneditierung in der Leber über Jahre ein stabiler Effekt gesehen wurde.