Neuer Arzneistoff verbessert Fettleber-Symptome und Fibrose

Laut Madrigal Pharmaceuticals ist Resmetirom der erste experimentelle Wirkstoff, der eine Verbesserung einer Leberfibrose bei NASH-Patienten in einer Phase-III-Studie gezeigt hat. Die Studie läuft noch weiter und soll 54 Monate, also 4,5 Jahre, umfassen.

Als sekundärer Endpunkt wurden unter anderem noch die LDL-Cholesterol-Spiegel geprüft. Sie verbesserten sich unter Resmetirom um 13,6 beziehungsweise 16,3 Prozent, während sie sich unter Placebo leicht verschlechterten (um 0,1 Prozent). Auch die Werte der Leberenzyme besserten sich.

Häufigste Nebenwirkungen waren vorübergehender Durchfall (bis zu einem Drittel der Patienten) und Übelkeit (etwa jeder fünfte Patient) zu Therapiebeginn. Schwere Nebenwirkungen traten in allen Gruppen etwa gleich häufig auf (10,9 versus 12,7 versus 11,5 Prozent). Es gab keinen Fall einer medikamentös induzierten Leberschädigung. 

Resmeritom darf in den USA ein beschleunigtes Zulassungsverfahren durchlaufen, da es bislang noch keine Therapieoptionen für das Indikationsgebiet NASH gibt und ein besonders hoher Bedarf besteht. Die US-Zulassungsbehörde FDA prüft die Studiendaten bereits und will bis Mitte März den Review-Prozess für eine vorläufige Zulassung abgeschlossen habe, kündigte Madrigal Pharmaceuticals an.

Dann will das Unternehmen schätzungsweise 315.000 diagnostizierte NASH-Patienten mit signifikanter Leberfibrose in den USA versorgen, die bei einem Leberspezialisten in Behandlung sind. Allein in den USA besteht bei schätzungsweise 1,5 Millionen Menschen eine NASH, davon etwas mehr als eine halbe Million mit Fibrose. Angaben zu anderen Märkten wie der EU machte Madrigal Pharmaceuticals nicht.