Epigenom-Editor

Mit CHARM Gene stilllegen

Ein als CHARM bezeichneter Epigenom-Editor könnte ein neuer Therapieansatz für neurodegenerative Erkrankungen werden. Bei Mäusen konnte mit ihm das schädliche Prion-Gen im Gehirn effektiv ausgeschaltet werden.

Christina Hohmann-Jeddi

10.07.2024 09:00 Uhr

Expressionsstopp in 80 Prozent der Gehirnzellen

Auch bei anderen neurodegenerativen Erkrankungen einsetzbar

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Auch bei anderen neurodegenerativen Erkrankungen einsetzbar

Gegenüber dem Nachrichtenportal des Fachjournals »Nature« sagte Vallabh, dass CHARM sie »ungemein optimistisch« stimme. Die Entwicklung von Medikamenten verlaufe in der Regel langsam, aber die Arbeit zeige, wie schnell neue Ansätze mit dem richtigen Team entwickelt werden könnten: »Es ist unglaublich, was man in kurzer Zeit alles erreichen kann.«

Der Editor kann prinzipiell auch die Produktion anderer schadhafter Proteine im Gehirn unterdrücken, die bei neurodegenerativen Erkrankungen eine Rolle spielen. Beispiele sind β-Amyloid bei Alzheimer-Demenz und α-Synuclein bei Parkinson und bei Lewy-Körperchen-Demenz. Das Stilllegen der entsprechenden Gene könnte auch bei diesen weit verbreiteten Erkrankungen eine Therapieoption sein.

DOI: 10.1126/science.ado7082

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