Mehr Aufmerksamkeit für Orphan Drugs

Der vfa untermauert seine Forderung nach einer »klugen« Reform des AMNOG mit einer Studie der Unternehmensberatung Simon-Kucher & Partners. Die vom Verband beauftragte Studie unterstreicht demnach die Wichtigkeit der bestehenden Orphan-Drugs-Regelung. Ohne diese wären viele Therapien für seltene Erkrankungen in Deutschland wirtschaftlich nicht mehr tragfähig, heißt es. Das würde gravierende Folgen für die Versorgung der Betroffenen haben – denn gerade bei kleinen Patientengruppen seien umfangreiche Studien oft nicht durchführbar. Unrealistische Evidenzanforderungen würden dringend benötigte Diagnose- und Therapieinnovationen bremsen. »Angesichts von vielen tausend seltenen Erkrankungen, für die noch keine wirksame Therapie existiert, wäre das eine frustrierende Perspektive für die Betroffenen«, so der Verband.

Aktuell sind rund 4 Millionen Menschen in Deutschland von seltenen Erkrankungen betroffen. Nach Angaben des vfa sind derzeit (Stand Januar 2025) in der EU knapp 150 Medikamente mit aktivem Orphan-Drug-Status zugelassen. Mehr als die Hälfte davon betrifft demnach Krankheiten, an denen EU-weit sogar weniger als einer von 10.000 EU-Bürgern leiden. Hinzu kommen naxch Verbandsangaben 95 Medikamente, deren Orphan-Drug-Status abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde, die aber fast alle weiterhin den Betroffenen zur Verfügung stehen.