Mehr Aufmerksamkeit für Orphan Drugs

Derzeit wirbt die Pharmabranche für eine effiziente Reform des sogenannten Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetzes (AMNOG). Das Thema hat für die Bundesregierung große Relevanz; der Koalitionsvertrag sieht explizit die Weiterentwicklung dieses Gesetzes vor, welches die Nutzenbewertung und Erstattungspreise für neue Arzneimitteltherapien regelt. So soll einerseits der Zugang zu neuen Therapien sichergestellt werden. Gleichzeitig soll mit der Reform aber auch die nachhaltige Finanzierbarkeit gewährleistet werden. Denn insbesondere die zunehmend personalisierten Therapien stellen die Gesetzliche Krankenversicherung (GKV) unter hohen Kostendruck.

Vor diesen Hintergrund betont der Verband der forschenden Arzneimittelhersteller (vfa) die wichtige Rolle von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen, die sogenannten Orphan Drugs. Offenbar ist die Sorge groß, dass im Zuge einer AMNOG-Reform die wirtschaftliche Unterstützung für diese Therapien gekürzt werden könnte.

Aktuell bietet eine spezielle Orphan-Drug-Regelung Herstellern Anreize, Therapien gegen seltene Krankheiten auf den Markt zu bringen. Denn die Entwicklung solcher Medikamente ist für Unternehmen aufgrund der geringen Patientenzahlen oft unwirtschaftlich. So gibt es für diese Therapien derzeit eine zehnjährige Marktexklusivität. Auch müssen neue Orphan Drugs zunächst keine reguläre Nutzenbewertung durchlaufen. Ihr Zusatznutzen gilt zunächst als belegt, der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) quantifiziert lediglich anhand der (Zulassungs-)Unterlagen dessen Ausmaß.

Erst wenn ein Orphan Drug mehr als 30 Millionen Euro Jahresumsatz erwirtschaftet, muss es sich einer erneuten, vollen Nutzenbewertung unterziehen und wird wie andere Medikamente behandelt. Bis 2022 lag die Umsatzschwelle sogar bei 50 Millionen Euro, wurde dann aber im Zuge des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes gekürzt.

»Wir dürfen keine Zwei-Klassen-Medizin nach Häufigkeit der Erkrankung zulassen«, betont vfa-Präsident Han Steutel nun anlässlich der Präsentation eines Impulspapiers, das konkrete Vorschläge für eine zukunftsfeste Versorgung macht und helfen soll, den Zugang zu innovativen Therapien bei seltenen Erkrankungen langfristig zu sichern. »Seltene Krankheiten sind nicht weniger wichtig als häufige. Die Orphan-Drug- Regelung sorgt dafür, dass pharmazeutische Forschung auch dort stattfindet, wo die Patientenzahlen klein sind«, so Steutel.

Mit dem Impulspapier will der Verband nun konkrete Vorschläge für eine zukunftsfeste Versorgung liefern. Denn ohne angemessene Weichenstellungen drohe dieser Bereich der Medizin schnell zu verkümmern, so die Sorge des vfa.

Folgende drei Punkte sind dem Verband wichtig:

• Das AMNOG brauche eine funktionierende Orphan-Drug-Regelung und realistische Evidenzanforderungen für Medikamente in besonderen Therapiesituationen.
• Es brauche einheitliche Diagnosepfade, der verstärkte Einsatz von Genomsequenzierung – da viele seltene Krankheiten auf Gendefekten beruhen – sowie die digitale Vernetzung der Referenzzentren sollen sicherstellen, dass Betroffene schneller als heute die richtige Diagnose erhalten. Das sei die Voraussetzung für eine gezielte Therapiewahl.
• Zudem müssten Screening-Programme regelmäßig und zügig erweitert werden, sobald eine Therapie für eine Erkrankung verfügbar ist.

Der vfa untermauert seine Forderung nach einer »klugen« Reform des AMNOG mit einer Studie der Unternehmensberatung Simon-Kucher & Partners. Die vom Verband beauftragte Studie unterstreicht demnach die Wichtigkeit der bestehenden Orphan-Drugs-Regelung. Ohne diese wären viele Therapien für seltene Erkrankungen in Deutschland wirtschaftlich nicht mehr tragfähig, heißt es. Das würde gravierende Folgen für die Versorgung der Betroffenen haben – denn gerade bei kleinen Patientengruppen seien umfangreiche Studien oft nicht durchführbar. Unrealistische Evidenzanforderungen würden dringend benötigte Diagnose- und Therapieinnovationen bremsen. »Angesichts von vielen tausend seltenen Erkrankungen, für die noch keine wirksame Therapie existiert, wäre das eine frustrierende Perspektive für die Betroffenen«, so der Verband.

Aktuell sind rund 4 Millionen Menschen in Deutschland von seltenen Erkrankungen betroffen. Nach Angaben des vfa sind derzeit (Stand Januar 2025) in der EU knapp 150 Medikamente mit aktivem Orphan-Drug-Status zugelassen. Mehr als die Hälfte davon betrifft demnach Krankheiten, an denen EU-weit sogar weniger als einer von 10.000 EU-Bürgern leiden. Hinzu kommen naxch Verbandsangaben 95 Medikamente, deren Orphan-Drug-Status abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde, die aber fast alle weiterhin den Betroffenen zur Verfügung stehen.