Liposomales Amikacin zum Inhalieren

Die Zulassung basiert auf der randomisierten, offenen Phase-III-Studie CONVERT (»American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine» 2018, DOI: 10.1164/rccm.201807–1318OC). Für die Studie wurden Patienten rekrutiert, in deren Sputum trotz leitliniengerechter Standardtherapie für die durch MAC-verursachte NTM-Lungenerkrankung auch nach über sechs Monaten noch MAC-Bakterien nachgewiesen werden konnten. Die etwa 300 Patienten wurden 2:1 randomisiert. 224 Probanden erhielten zusätzlich zur Standardtherapie inhalatives liposomales Amikacin (590 mg einmal/Tag); 112 Patienten die Standardtherapie. Der primäre Endpunkt war definiert als drei aufeinander folgende Monate mit MAC-negativem Sputum innerhalb der ersten sechs Monate der Therapie.

Diesen erreichten unter inhalativem Amikacin plus Standardtherapie 29 Prozent der Patienten; unter Standardtherapie allein waren es 8,9 Prozent. Unerwünschte pulmonale Wirkungen traten bei 87 Prozent der Patienten unter Amikacin plus Standardtherapie auf; im Vergleichsarm bei 50,0 Prozent. Die häufigsten unerwünschten Wirkungen unter Amikacin waren Dysphonie (47 Prozent), Husten (39 Prozent) und Bronchospasmus (29 Prozent).

Liposomales Amikacin zur Inhalation hat auch bereits Eingang in die internationale Leitlinie gefunden. Zeigt eine leitliniengerechte Behandlung über sechs Monate keinen Erfolg, empfehlen die Leitlinien-Autoren den zusätzlichen Einsatz von inhalativem liposomalen Amikacin. In den USA ist Arikayce seit September 2018 zugelassen.