Kein Zusatznutzen für kindgerechte Dosierung

Für Kinderärzte ist es ein großes Problem: Viele Wirkstoffe, die ihre kleinen Patienten benötigen, gibt es nicht in einer passenden Darreichungsform. Oft müssen die Pädiater improvisieren, indem sie zum Beispiel off label verordnen, Tabletten zerteilen lassen oder Rezepturen verschreiben. Dabei kann der Wirkstoffgehalt jedoch schwanken.

Für Hersteller ist es bislang wenig rentabel, an neuen Kinderarzneien zu forschen oder altbekannte Medikamente in kindgerechter Dosierung und Darreichungsform zu entwickeln. Schließlich sind Studien an Kindern nur sehr schwer durchzuführen und deshalb äußerst langwierig.

Um diesem Dilemma zu entkommen, hat die EU 2007 spezielle Anreize geschaffen, um die Unternehmen dennoch dazu zu bringen. Wer etwa ein älteres Präparat nachträglich auf seine Wirkung auf Kinder untersucht, bekommt eine sogenannte Paediatric Use Marketing Authorisation (PUMA) und profitiert dadurch zehn Jahre lang exklusiv von der Neuentwicklung.

Exakt solch ein Medikament ist nun Gegenstand einer Kontroverse zwischen dem Unternehmen Diurnal und dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA). Diurnal hatte Ende 2017 eine PUMA für sein neues Präparat Alkindi bekommen. Das Mittel ist für Kinder mit Nebenniereninsuffizienz zugelassen und enthält den Wirkstoff Hydrocortison. Bislang ist dieser Wirkstoff nicht in niedriger oraler Dosierung erhältlich und daher bei kleinen Patienten schwer einsetzbar. Zudem schmeckt er bitter. Alkindi jedoch enthält Hydrocortison als Granulat in einer Kapselhülle, geschmacksneutral und kindgerecht dosiert.

Vergangene Woche nun gab der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bekannt, dass er Alkindi keinen Zusatznutzen einräumt. Diurnal und auch Herstellerverbände sind empört – vor allem wegen der Begründung des G-BA. Der Ausschuss hatte erklärt, es lägen nicht genügend aussagekräftige Studien vor, die bewiesen, dass Alkindi einen Vorteil gegenüber herkömmlichen Hydrocortison-Präparaten habe. Die zwei vorgelegten Studien mit einer jeweils nur mittleren zweistelligen Zahl von Testpersonen im Kinderalter reichten nicht aus. Der Hersteller habe außerdem nicht belegen können, dass Alkindi besser wirke als eine Rezeptur mit Hydrocortison aus der Apotheke, so der G-BA.

Diese Argumentation nennen die Herstellerverbände absurd. Wer den Zusatznutzen bei einem PUMA-Medikament nur auf den Wirkstoff beziehe, ignoriere die Zielsetzung und den Zusatznutzen einer kindgerechten Dosierbarkeit, erklärte der Vize-Geschäftsführer des Bundesverbands der Arzneimittelhersteller (BAH), Hermann Kortland. Er zeigte sich überrascht, da geladene Pädiater in der mündlichen Anhörung im Rahmen der G-BA-Bewertung noch eindrücklich erklärt hatten, wie unzureichend die Versorgungssituation bei Kindern ist und wie sehr der Wirkstoffgehalt in Rezepturen schwanken könne. »Der G-BA ist hier seiner Verantwortung nicht gerecht geworden«, kritisiert Kortland.

Das sieht auch Professor Dr. Jörg Breitkreutz von der Universität Düsseldorf so. Er ist Mitglied des Expertenbeirats der Initiative Arzneimittel für Kinder (IKAM). »Es liegt im Wesen der PUMA, dass das Produkt einen altbekannten, patentfreien Wirkstoff enthält«, so der Breitkreutz. Es sei skandalös, dass der G-BA die kindgerechte Dosierung und Darreichungsform nicht als Zusatznutzen anerkannt habe.  

Noch ist nicht klar, ob der Hersteller sein Produkt möglicherweise ganz vom deutschen Markt zurückzieht, wenn der Vertrieb zu unrentabel erscheint. Der IKAM-Geschäftsführer, Andreas Franken, erklärte gegenüber der PZ, der G-BA müsse bei PUMA-Arzneien andere Maßstäbe anlegen als bei sonstigen Medikamenten. Ähnlich wie bei Orphan Drugs müsse etwa eine geringere Zahl von Testpersonen genügen.