Augen: Erste Gentherapie erhält US-Zulassung

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat ein Gentherapeutikum zur Behandlung von Patienten mit einer seltenen erblichen Netzhauterkrankung zugelassen. Voretigen Neparvovec (Luxturna™) darf eingesetzt werden bei Retinadystrophie, die auf einem Defekt im RPE65-Gen beruht. Betroffenen Patienten fehlt infolge der Mutation das RPE65-Protein. Dadurch können sie nicht ausreichend aktives Sehpigment bilden und erleiden einen fortschreitenden Sehverlust, der häufig zur völligen Erblindung führt. Luxturna besteht aus einer intakten Kopie des RPE65-Gens, die in ein modifiziertes Adeno-assoziiertes Virus verpackt ist. Die Gabe von Luxturna als subretinale Injektion führt dazu, dass im Auge RPE65-Protein produziert wird.

Ausschlaggebend für die Zulassung waren die Ergebnisse einer Phase-III-Studie mit 31 Patienten. Darin konnten sich die Teilnehmer ein Jahr nach der Injektion von Luxturna signifikant besser bei Dämmerlicht in einem Hindernisparcours zurechtfinden als die Probanden einer Kontrollgruppe. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Augenrötung, Katarakt, erhöhter Augeninnendruck und Netzhautriss. Um mögliche Immunreaktionen abzumildern, sollen Patienten rund um die Behandlung mit Voretigen Neparvovec orale Corticosteroide erhalten. Als Sicherheitsmaßnahme sollen die beiden Augen zudem separat mit einem Abstand von mindestens sechs Tagen behandelt werden. (am)

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20.12.2017 l PZ

Foto: Fotolia/natali_mis