Die Zeitschrift der deutschen Apotheker

 

Pharmazeutische Zeitung

 

PTA-Forum

 

PZ-Akademie

 

DAC/NRF

 

 

 

Augenheilkunde: Gentherapien gegen Erblindung

NACHRICHTEN

 
Augenheilkunde: Gentherapien gegen Erblindung
 


Die Entwicklung von Therapien, bei denen defekte Gene gezielt ersetzt und somit funktionsfähig gemacht werden, ist in der Augenheilkunde bereits weit fortgeschritten. Professor Dr. Birgit Lorenz von der Universität Gießen gab bei einer Pressekonferenz im Vorfeld des Jahreskongresses der Deutschen Ophthalmologischen Gesellschaft in Berlin einen Überblick über den Stand der Forschung. «Nachdem vor genau zehn Jahren erstmals die retinale Gentherapie bei Patienten mit erblicher Netzhauterkrankung angewendet wurde, steht nun das erste entsprechende Präparat in den USA kurz vor der Markteinführung», sagte Lorenz. Voretigen Neparvovec sei kürzlich von Spark Therapeutics in den USA zur Zulassung eingereicht worden und werde dort voraussichtlich im März 2018 unter dem Handelsnamen Luxturna™ auf den Markt kommen. In Europa werde die Zulassung allerdings noch etwas länger auf sich warten lassen.

 

Luxturna korrigiert einen Defekt im RPE65-Gen. Dessen Genprodukt, das RPE65-Protein, ist essenziell für das Recycling des aktiven Sehpigments Rhodopsin im retinalen Pigmentepithel. Fehlt RPE65, kommt es bereits im frühen Kindesalter zu einer Netzhautdystrophie, die mit fortschreitendem Sehverlust und oft völliger Erblindung vor dem Erreichen des 20. Lebensjahrs einhergeht. Die Erkrankung ist sehr selten, Lorenz zufolge sind in Deutschland etwa 150 bis 200 Menschen betroffen. Weltweit seien in Studien bislang 137 Patienten mit der Gentherapie behandelt worden. «Es konnten funktionelle Verbesserungen erreicht werden, die vor allem das bessere Sehen bei schlechten Lichtverhältnissen betreffen. Die Verbesserung der Sehschärfe war dagegen nicht signifikant», informierte die Augenärztin.

 

Das Auge eigne sich aus zwei Gründen besonders gut für gentherapeutische Ansätze. Erstens gibt es im subretinalen Raum, dem Spalt zwischen Pigmentepithel und Photorezeptoren, weder Blut- noch Lymphgefäße, sodass keine Immunreaktion zu befürchten ist. Zweitens erneuern sich die Zellen dort nicht, ein Gen muss also idealerweise nur einmal eingebracht werden und wird anschließend dauerhaft exprimiert. Bei den heute untersuchten Gentherapien wird das funktionstüchtige Gen der Expertin zufolge entweder in die Hüllen von rekombinanten Adeno-assoziierten Viren oder in Lentiviren verpackt. Diese Genfähren werden dann je nach Art der Zielzellen entweder unter die Netzhaut oder in den Glaskörper gespritzt.

 

Erbliche Netzhauterkrankungen sind zwar jede für sich genommen selten, aber insgesamt betreffen sie in Deutschland rund 20.000 Patienten. «Bis vor wenigen Jahren gab es für diese Patienten überhaupt keine therapeutischen Optionen», sagte Lorenz. Das RPE65-Gen ist nur eines von 250 Genen, in denen Mutationen mittlerweile als Auslöser für eine dieser Erkrankungen identifiziert wurden. Für eine Gentherapie infrage kommen prinzipiell monogene Erkrankungen, also solche, die auf einer einzigen Genmutation beruhen. Lorenz zufolge werden momentan folgende Erkrankungen im Rahmen von klinischen Studien der Phase I/II beziehungsweise II untersucht: Chorioideremie, Achromatopsie, Lebersche hereditäre Optikusatrophie (LHON), Morbus Stargardt, X-chromosomale Retinoschisis, MERTK-assoziierte Retinadegeneration und Usher-Syndrom. (am)

 

22.09.2017 l PZ

Foto: Fotolia/Elenathewise

 

 

Das könnte Sie auch interessieren

 

 

Weitere Nachrichten

 


SGLT-2-Hemmer: Studie findet kein erhöhtes Amputationsrisiko

Nachdem die Europäische Arzneimittelagentur EMA Anfang des Jahres vor einem erhöhten Risiko für Zehenamputationen unter der Einnahme von...



USA: Zweite CAR-T-Zell-Therapie zugelassen

Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat eine weitere Immuntherapie zur Behandlung von Krebs zugelassen. Axicabtagen Ciloleucel...



Mögliches Glyphosat-Verbot: Und was kommt danach?

Am morgigen 25. Oktober will ein Expertengremium der EU-Länder erneut über die Verlängerung der Genehmigung für Glyphosat um zehn Jahre...



Schöner Schauer: Was beim Gruseln im Gehirn passiert

Mit Halloween nahen sie wieder: Unheimliche Clowns, Vampire und Zombies, ebenso wie neue Grusel- und Katastrophenfilme – Gründe genug, sich...

 
 

Glyphosat-Abstimmung: Gegner protestieren in Brüssel
Stellvertretend für mehr als eine Million EU-Bürger haben Umweltschützer in Brüssel ein Verbot des umstrittenen Unkrautvernichtungsmittels...

Jamaika-Sondierungen: Nächste Woche geht es um Gesundheit
In den Sondierungsgesprächen für ein Jamaika-Bündnis wird voraussichtlich am 1. November das Thema Gesundheit auf den Verhandlungstisch...

Schweiz: Rx in Apotheken künftig auch ohne Rezept
Schweizer Apotheker sollen bestimmte verschreibungspflichtige Medikamente künftig ohne Arztrezept abgeben dürfen. Das sieht eine geplante...

AoG: Einsatz in der Karibik läuft weiter
Seit dem 9. Oktober ist die deutsche Hilfsorganisation Apotheker ohne Grenzen (AoG) in der Karibik im Einsatz. Im Inselstaat Dominica in...

OP-Statistik: Hälfte der Operierten ist 60 oder älter
Gut die Hälfte der Patienten, die im vergangenen Jahr bei einem stationären Krankenhausaufenthalt operiert wurden, war 60 Jahre und älter....

Valsartan: Vermehrte Verordnung belastet Gewässer
Häufig verschriebene Blutdrucksenker könnten in Zukunft die Umwelt und die Trinkwasserqualität beeinträchtigen. Ärzte könnten mit der...

Demenz: Computerprogramm soll Kommunikation fördern
Je weiter die Demenz fortschreitet, desto mehr ziehen sich viele Betroffene zurück, auch von ihren Angehörigen. Forscher der Hochschule...

Infektionskrankheiten: Merkel ruft zu Impfungen auf
Zum Schutz vor Infektionskrankheiten hat Bundeskanzlerin Angela Merkel (CDU) zum Impfen aufgerufen. Es gelte, Risiken von schwierigen...

Patientenschützer: Schnelle Reform des Pflege-TÜV tut not
Die Deutsche Stiftung Patientenschutz hat von der neuen Bundesregierung rasch eine Reform des sogenannten Pflege-TÜVs angemahnt. «Der neue...

Nach Protesten: Mugabe nicht mehr WHO-Sonderbotschafter
Nach internationalen Protesten hat die Weltgesundheitsorganisation (WHO) die Berufung von Simbabwes Präsident Robert Mugabe zum...

Reform bringt Pflegeleistungen für weitere 220.000 Menschen
Durch die jüngste Pflegereform ist die Zahl der Menschen mit Leistungen aus der Pflegeversicherung stark gestiegen. So gab es von Januar...

Schlaf-Wach-Rhythmus: Wie wir auf den Winter reagieren
Der Mensch braucht keinen Winterschlaf. Der Grund: Er muss weder wegen der Kälte Energie sparen, noch ist die Nahrung knapp. Dennoch...

So macht Adipositas Brustkrebs aggressiver
Botenstoffe, die im Blut fettleibiger Patienten gehäuft auftreten, sind offenbar in der Lage, Brustkrebszellen gefährlicher zu machen. Das...

Noch mehr Meldungen...

PHARMAZEUTISCHE ZEITUNG ONLINE IST EINE MARKE DER

 












DIREKT ZU