Pharmazeutische Zeitung online
β-Thalassämie

Grünes Licht für Gentherapie

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) empfiehlt, die neue Gentherapie Zynteglo® zur Behandlung von Patienten mit der seltenen Erbkrankheit β-Thalassämie zuzulassen. Das Orphan Drug wurde aufgrund des großen Bedarfs an wirksamen Therapien für betroffene Patienten in nur 150 Tagen beurteilt – ein neuer Rekord.
Annette Mende
29.03.2019
Datenschutz bei der PZ

Zynteglo®, das bisher unter dem Namen Lentiglobin™ entwickelt wurde, wird von der Firma Bluebird Bio vermarktet. Es handelt sich um genmanipulierte patienteneigene hämatopoetische Stammzellen, denen mit einem lentiviralen Vektor ex vivo ein modifiziertes β-Globulin-Gen eingepflanzt wurde. Den Zellen, die dazu aufgrund der krankmachenden Mutation selbst nicht in der Lage sind, wird somit beigebracht, β-Globulin zu produzieren. Dieser zentrale Bestandteil des Hämoglobins fehlt Patienten mit β-Thalassämie, weshalb sie unter chronischer Anämie leiden und auf Bluttransfusionen angewiesen sind.

Besonders ausgeprägt ist der Mangel bei Patienten des Genotyps β00, die also homozygot bezüglich der Erkrankung sind. Auch Patienten mit einem anderen Genotyp sind jedoch häufig schwer erkrankt. Der einzige kurative Ansatz ist eine hämatopoetische Stammzelltransplantation, für die sich jedoch nicht immer ein passender Spender findet.

Für Patienten ab dem Alter von zwölf Jahren mit einem anderen als dem Genotyp β00 soll Zynteglo gemäß der Empfehlung der EMA nun eine bedingte Zulassung erhalten. Bedingt deshalb, weil noch nicht genügend Daten für eine reguläre Zulassung vorliegen, angesichts des ungedeckten Bedarfs jedoch nicht so lange gewartet werden soll. In zwei Studien habe sich Zynteglo laut EMA als wirksam erwiesen, sprich bei Nicht-β00-β-Thalassämie-Patienten die Notwendigkeit von Bluttransfusionen gesenkt. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Thrombozytopenie, Bauch- und Brustschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten, Atemnot und Flush. Den abschließenden Beschluss über die Marktzulassung fällt die EU-Kommission.

Mehr von Avoxa