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Anfallsleiden

Gentherapie gegen Epilepsie in Entwicklung

Die verschiedenen Formen der Epilepsie sind mittlerweile mit einer breiten Auswahl an Wirkstoffen gut behandelbar. Dennoch erreicht ein Teil der Patienten keine Anfallsfreiheit. Neue Forschungen aus der Gentherapie scheinen vielversprechend zu sein.
PZ
12.10.2023  16:40 Uhr

Gentherapie als »Drug on Demand«

Hoffnung auf neue Therapien machen auch Ansätze aus der Gentherapie. »Im Unterschied zur Gentherapie bei seltenen Erkrankungen wird hier jedoch kein Gendefekt repariert«, erklärt Serrano. Stattdessen handle es sich um eine sogenannte »Drug on Demand«-Therapie.

Eine Forschergruppe erprobt zum Beispiel, ein Gen für das Neuropeptid Dynorphin, das übererregte Nervenzellen beruhigt, in die betroffene Hirnregion einzubringen. »Die Neuronen produzieren und speichern zunächst das Neuropeptid und geben es nur zu Beginn eines Anfalls frei, also wenn sie überaktiviert sind.« Anfälle sollen so langfristig unterdrückt werden.

Ein weiterer gentherapeutischer Ansatz funktioniere ganz ähnlich, so Serrano, allerdings passiere auch hier erst einmal nichts, solange sich kein Anfall ereignet. »Erst, wenn die Nervenzellen stark feuern, springt ein Mechanismus an, der die Zellaktivität senkt.« Die Gentherapie hätte für die Erkrankten den Vorteil, dass sie sich nur einmalig einem minimalinvasiven Eingriff unterziehen müssten und danach eventuell keine Medikamente mit teilweise erheblichen Nebenwirkungen und Risiken mehr benötigten. Allerdings dürfte sie wahrscheinlich nur bei schweren therapieresistenten Fällen zum Einsatz kommen.

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