Gentherapie für Kinder mit seltener Erbkrankheit

Das Gentherapeutikum ist für die autologe Anwendung bestimmt und darf nur einmal verabreicht werden. Die Therapie sollte durchgeführt werden, bevor die Erkrankung in ihre schnell fortschreitende Phase gelangt. Die Anwendung erfolgt als intravenöse Infusion. Dabei richtet sich die Dosis nach dem Körpergewicht. Einige Tage vor der Gabe erhalten die Patienten das Zytostatikum Busulfan, um vorhandene Knochenmarkzellen zu eliminieren (myeloablative Konditionierung).

Es wird empfohlen, 15 bis 30 Minuten vor der Infusion von Libmeldy eine Prämedikation mit intravenösem Chlorpheniramin (0,25 mg/kg, maximale Dosis 10 mg) oder einem äquivalenten Arzneimittel zu verabreichen, um potenzielle allergische Reaktionen auf die Infusion zu reduzieren. Insbesondere Dimethylsulfoxid (DMSO), einer der Hilfsstoffe von Libmeldy, kann nach parenteraler Verabreichung anaphylaktische Reaktionen hervorrufen. Die Patienten müssen daher während der Infusion bis drei Stunden danach genau überwacht werden. Nach der Behandlung sollten sie zudem mindestens sechs Wochen lang auf Anzeichen und Symptome einer Zytopenie überwacht werden.

Im Rahmen der klinischen Entwicklung wurden bei fünf Patienten Anti-ARSA-Antikörper (AAA) beobachtet. Es wurden keine Auswirkungen auf die klinische Wirksamkeit oder Sicherheit beobachtet. Dennoch wird empfohlen, die Patienten vor der Behandlung und auch danach noch auf AAA zu überwachen.

Libmeldy darf nicht angewendet werden bei vorhergehender Behandlung mit einer Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen. Darüber hinaus sind die Kontraindikationen gegen die Mobilisation und die Arzneimittel zur Myeloablation zu berücksichtigen. Die Patienten sollten ab mindestens einen Monat vor der Mobilisation und/oder der Knochenmarkentnahme bis mindestens sieben Tage nach der Libmeldy-Infusion keine antiretroviralen Medikamente einnehmen.

Die Sicherheit einer Immunisierung mit Lebendvirusimpfstoffen während oder nach der Behandlung mit Libmeldy wurde nicht untersucht. In den sechs Wochen vor Beginn der myeloablativen Konditionierung und bis zur hämatologischen Regeneration nach der Behandlung mit Libmeldy werden Impfungen mit einem Lebendvirusimpfstoff nicht empfohlen.