 |  | Brigitte M. Gensthaler |
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05.01.2026 12:30 Uhr |
Schmerztherapie, Physio- und physikalische Therapie, Ernährungsberatung, Supplementation von Nährstoffen, zahnärztliche Betreuung: In der Therapie müssen viele Fachdisziplinen zusammenarbeiten. Für Erwachsene mit milderen oder atypischen Formen gebe es keine spezifische Therapie, erklärte der Arzt. Hier werde vor allem symptomorientiert und physiotherapeutisch behandelt.
Seit 2015 ist Asfotase alfa (Strensiq®) als Enzymersatz zur Langzeitbehandlung der Knochenmanifestationen in der EU zugelassen. »Asfotase alfa war vor allem für Kinder ein Gamechanger.« Das rekombinante Enzym habe sich insbesondere für schwere Formen der lebensbedrohlichen neonatalen und pädiatrischen Hypophosphatasie bewährt, aber auch für »Pediatric Onset«-Patienten, die das Erwachsenenalter erreicht haben. Es wird drei- bis sechsmal wöchentlich subkutan injiziert.
»Der Enzymersatz verbessert die Knochenentwicklung, reduziert die Frakturrate, fördert die motorische Entwicklung und steigert Lebensqualität und -erwartung.« Bei Erwachsenen könne Asfotase alfa die Knochenqualität verbessern und zur Frakturheilung beitragen. Dass die Enzymersatztherapie ihnen langfristig nützt, zeigte eine 2024 veröffentlichte Auswertung aus dem globalen Hypophosphatasie-Register (DOI: 10.1186/s13023-024-03048-6). Einbezogen wurden die Daten von 190 Erwachsenen, die länger als sechs Monate Asfotase alfa bekamen. Die Therapie verbesserte Mobilität, körperliche Funktionen und gesundheitsbezogene Lebensqualität; die Erfolge blieben im dreijährigen Follow-up bestehen.
