 |  | Brigitte M. Gensthaler |
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03.02.2026 08:00 Uhr |
Die Empfehlung der EMA basiert auf Daten einer retrospektiven Auswertung von Krankenakten und einer einarmigen klinischen Phase-II-Studie (NCT03845712) mit 39 Patienten mit TK2d und Krankheitsbeginn im oder vor dem Alter von zwölf Jahren. Die Wirkung wurde durch einen intraindividuellen Vergleich grundlegender motorischer Fähigkeiten vor und nach der Behandlung bewertet. Unter der Medikation erlangten 84 Prozent der Patienten eine oder mehrere motorische Fähigkeiten zurück. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Durchfall, Erbrechen und Bauchschmerzen.
Nach Angaben von UCB sinkt das Gesamttodesrisiko ab Behandlungsbeginn um etwa 86 Prozent. Bei den 78 behandelten Patienten, die in die Überlebensanalyse einbezogen wurden, begannen die TK2d-Symptome im Alter von median 1,5 Jahren und die mediane Dauer der Behandlung betrug vier Jahre.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA empfiehlt die Zulassung für Kygevvi in Europa unter außergewöhnlichen Umständen; das Unternehmen muss weitere Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit vorlegen. Kygevvi wurde durch das PRIority MEdicines (PRIME)-Programm der EMA unterstützt; dieses fördert Arzneimittel, die das Potenzial haben, einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken.
Die Food and Drug Administration (FDA) hat das Medikament im November 2025 zugelassen zur Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Thymidinkinase-2-Mangel, bei denen die Erkrankung im Alter von zwölf Jahren oder früher auftrat. Es ist auch in den USA die erste und einzige zugelassene Behandlung für TK2d-Patienten.
