Erste orale Erhaltungstherapie für Patienten mit AML

Azacitidin ist kein neuer Wirkstoff. Er wird seit langem parenteral, meist als subkutane Injektion eingesetzt bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen oder diversen Leukämieformen, wenn eine Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSZT) nicht möglich oder unerwünscht ist. Neu sind Azacitidin-Tabletten (Onureg®, Bristol Myers Squibb). Sie sind indiziert für die Erhaltungstherapie bei Erwachsenen mit AML, die nach einer Induktionstherapie mit oder ohne Konsolidierungstherapie eine komplette Remission (CR) oder eine komplette Remission mit unvollständiger Regeneration des Blutbildes (CRi) erreicht haben und die nicht für eine HSZT geeignet sind oder sich dagegen entschieden haben.

»Die AML ist verantwortlich für etwa 80 Prozent der akuten Leukämien bei Erwachsenen und die Inzidenz steigt mit dem Alter an. Die meisten Patienten sind älter als 65 Jahre«, erklärte der Hämatoonkologe Professor Dr. Lars Bullinger, Charité Berlin, bei der Launch-Pressekonferenz von Onureg. Die Prognose hängt wesentlich ab von Alter und Komorbiditäten des Patienten, Art der AML sowie zyto- und molekulargenetischen Veränderungen.

Das relative Fünf-Jahres-Überleben sinkt mit dem Alter und liegt bei Patienten über 75 Jahren nur bei 5 Prozent. Daher werden »fitte« Patienten zunächst intensiv chemotherapeutisch behandelt (Onkopedia-Leitlinie AML, Januar 2021 ). »Ziel der Induktionstherapie, zum Beispiel mit Cytarabin und Anthrazyklinen wie Daunorubicin, ist eine komplette Remission«, betonte Bullinger. Daran schließe sich eine Konsolidierungsphase mit Chemotherapie oder allogener Stammzelltransplantation an. Eine supportive Therapie soll die Nebenwirkungen minimieren. »Jedoch erleiden viele Patienten Rückfälle, denn trotz Induktions- und Konsolidierungstherapie überleben unter Umständen leukämische Zellen, die zum Rezidiv proliferieren können.« Bislang sei keine orale Erhaltungstherapie zugelassen.