Erste Gentherapie beim Wiskott-Aldrich-Syndrom in Sicht |
 |  | Laura Rudolph |
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17.11.2025 09:00 Uhr |
Die Zulassungsempfehlung basiert auf Daten zweier Studien, die im Rahmen eines Entwicklungsprogramms an insgesamt 27 Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom durchgeführt wurden. Während die Studienteilnehmer vor der Behandlung mit Waskyra im Durchschnitt zwei schwere Infektionen pro Jahr hatten, reduzierte sich diese Rate auf 0,15 Ereignisse pro Jahr in den ersten zwei Jahren nach der Behandlung und im Jahr darauf auf 0,12 Ereignisse. Ähnlich stark sank die jährliche Rate an mittelschweren und schweren Blutungen: von 2,0 Ereignissen im Jahr vor der Behandlung auf 0,16 Ereignisse zwei bis drei Jahre nach der Infusion.
Die meisten Nebenwirkungen, die auftraten, waren auf die Vorbereitung auf die Infusion (gezielte Immunsuppression, um »Platz« im Knochenmark zu schaffen) beziehungsweise auf den Infusionsprozess an sich zurückzuführen. Dazu zählten Infektionen im Zusammenhang mit dem Infusionsgerät und Blutungen an der Katheterstelle.
Nun muss die Europäische Kommission über die Zulassung des Gentherapeutikums entscheiden. Dies ist meist reine Formsache, da sie in der Regel den Empfehlungen der EMA folgt.
