 |  | Sven Siebenand |
 |
30.01.2024 07:00 Uhr |
Loargys ist derzeit »unter außergewöhnlichen Umständen« zugelassen. Der Hersteller muss daher der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) weitere Daten vorlegen, etwa die Endergebnisse von zwei Studien zur langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Pegzilarginase bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern mit Hyperargininämie.
Stichwort Sicherheit: Sehr häufige kommt es zur Überempfindlichkeit, häufig wurden Reaktionen an der Injektionsstelle in Studien beobachtet. Die Behandlung von Überempfindlichkeitsreaktionen kann die vorübergehende Unterbrechung der Infusion, die Senkung der Infusionsrate und/oder die Behandlung mit Antihistaminika und/oder Corticosteroiden umfassen. Eine Prämedikation mit einem Antihistaminikum und/oder Corticosteroid sollte bei Patienten in Betracht gezogen werden, die zuvor im Zusammenhang mit der Pegzilarginase-Behandlung eine Überempfindlichkeitsreaktion entwickelt haben.
Tierexperimentelle Studien haben Reproduktionstoxizität gezeigt. Die Anwendung von Pegzilarginase während der Schwangerschaft und bei gebärfähigen Frauen, die keine Empfängnisverhütung anwenden, wird daher nicht empfohlen. In der Stillzeit muss eine Entscheidung darüber getroffen werden, ob das Stillen oder die Behandlung mit Pegzilarginase zu unterbrechen sind.
Loargys ist im Kühlschrank bei 2 bis 8 °C zu lagern.
Pegzilarginase ist die erste Enzymersatztherapie bei Arginase-1-Mangel und die erste verfügbare krankheitsmodifizierende Behandlung für die Betroffenen. Die vorläufige Bewertung als Sprunginnovation ist damit vertretbar. Aber es gilt, weitere Langzeitergebnisse abzuwarten. Diese werden kommen, da die EMA das Medikament zunächst nur »unter außergewöhnlichen Zuständen« zugelassen hat. Die zulassungsrelevante Studie hat zwar eine deutliche Senkung des Plasma-Arginins zeigen können, die Auswertung der sekundären Mobilitätsendpunkte war aber etwas enttäuschend. Hier zeigte sich nur ein Trend der Verbesserung, kein signifikanter Unterschied zu Placebo. Spannend wird es daher sein, auf Langzeitergebnisse zu schauen. Vorläufige Langzeitdaten stimmen zuversichtlich, dass sich der Nutzen einer Therapie mit Pegzilarginase auch hinsichtlich der motorischen Fähigkeiten der Patienten noch unter Beweis stellen lassen wird.
Sven Siebenand, Chefredaktion
