Erste Enzymersatztherapie für Patienten mit ASMD |
 |  | Brigitte M. Gensthaler |
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10.11.2022 07:00 Uhr |
Sehr häufige Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, Fieber, Juckreiz, Urtikaria, Übelkeit und Erbrechen, Bauch- und Muskelschmerzen sowie erhöhte Blutspiegel von C-reaktivem Protein als Entzündungsmarker. In klinischen Studien traten infusionsbedingte Reaktionen, einschließlich Überempfindlichkeit (allergische Reaktionen), bei mehr als der Hälfte der Erwachsenen und bei zwei Drittel der Kinder auf.
Als schwerwiegende Nebenwirkung kam es bei einem Patienten mit vorgeschädigtem Herzmuskel zu Extrasystolen. Anaphylaktische Reaktionen und schwere Fälle von Urtikaria, Ausschlag, Überempfindlichkeit und erhöhtem Blutspiegel von Alanin-Aminotransferase wurden bei Kindern berichtet. Schwere Überempfindlichkeitsreaktionen im Zusammenhang mit der Infusion waren bei Kindern häufiger als bei Erwachsenen.
Die Patienten sollten während und für einen angemessenen Zeitraum nach der Infusion engmaschig überwacht werden. Sie müssen die möglichen Symptome einer Überempfindlichkeit/Anaphylaxie kennen und wissen, dass sie bei deren Auftreten sofort medizinische Hilfe aufsuchen müssen.
Xenpozyme wird im Kühlschrank bei 2 bis 8 Grad Celsius gelagert. Um die Rückverfolgbarkeit biologischer Arzneimittel zu verbessern, müssen die Bezeichnung und die Chargenbezeichnung des angewendeten Arzneimittels eindeutig dokumentiert werden.
Die bisherige Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit bestand aus unterstützenden, symptomatischen Maßnahmen. Ausnahme Typ C: Hierfür ist seit Jahren Miglustat zugelassen. Allerdings weist Typ C eine andere molekulare Ursache auf als die Typen A, A/B und B. Besser ist es daher von ASMD (Acid Sphingomyelinase Deficiency) zu sprechen. Olipudase alfa ist die erste Enzymersatztherapie zur Behandlung, die die unzureichende Aktivität des Enzyms saure Sphingomyelinase ausgleichen kann. Zugelassen ist es bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit ASMD Typ A/B oder ASMD Typ B ohne zentralnervöse Beteiligung. Diese spezifische Therapie hat das Potenzial, dem Fortschreiten der Krankheit entgegenzuwirken. Das ist für die Betroffenen ein relevanter therapeutischer Fortschritt und rechtfertigt die vorläufige Einstufung als Sprunginnovation. Die Ergebnisse der Zulassungsstudien zeigen, dass Olipudase alfa zu klinisch relevanten Verbesserungen der Lungenfunktion und einer Reduzierung des Milz- und Lebervolumens führt. Langzeitdaten gilt es aber noch abzuwarten. Weitere Therapieoptionen bei ASMD, auch bei zentralnervöser Beteiligung, wären wünschenswert.
Sven Siebenand, Chefredakteur
