Drei neue Medikamente bei seltenen Erkrankungen in Sicht

Auch ein Mittel zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit, einer seltenen genetischen Stoffwechselstörung, erhielt eine Zulassungsempfehlung der EMA. Xenpozyme^® (Olipudase alfa) enthält eine rekombinante Form des Enzyms saure Sphingomyelinase (ASM). Der Mangel an ASM führt zu lysosomalen Speicherkrankheiten: Fette sammeln sich in Körperzellen an und beeinträchtigen deren Funktion. Die Niemann-Pick-Krankheit ist lebensbedrohlich, da die Fettansammlungen zu Hirnschäden und zum Anschwellen von Organen wie Leber und Milz führen können.

Xenpozyme ist die erste spezifische Behandlung bei ASM-Defizienz (ASMD). Das Enzymersatzpräparat soll defektes oder mangelhaftes ASM zu ersetzen und ist als Pulver für eine Infusionslösung erhältlich, die alle zwei Wochen intravenös verabreicht wird. Das größte Potenzial für einen klinischen Nutzen wird bei Patienten mit chronischen viszeralen Formen von ASMD (Typ B) erwartet, wie die EMA in einer Pressemitteilung berichtete.

Ihre Empfehlung zur Zulassung stützt sich auf die positiven Ergebnisse von drei klinischen Studien an Patienten mit ASMD, die eine verbesserte Lungenfunktion und ein verringertes Milz- und Lebervolumen nahelegen.